新的药物组合可能有效治疗经常致命的儿童脑肿瘤

　　

科罗拉多大学安舒茨医学院的研究人员发现了一种药物组合，可能为被诊断患有MYC放大成神经管细胞瘤的儿童提供更好的预后，这是一种通常致命的脑癌。这项研究是与德国癌症联盟(DKTK)杜塞尔多夫大学医院合作进行的。

“一种叫做MYC的致癌基因在这些肿瘤中被放大，使它们非常容易复发。此外，它扩散到大脑其他区域和脊柱的风险更大，”科罗拉多大学医学院血液肿瘤学和骨髓移植助理教授、科罗拉多大学癌症中心成员悉达多·米特拉博士说。“这种癌症的五年存活率不到45%。我们想为这些孩子找到更好的治疗方案。”

Mitra的团队发现，两种已经在其他实体肿瘤中通过I期安全试验的药物在联合使用时对这些肿瘤有显著影响。

使用表观遗传药物他地那林，研究小组发现MYC除了使肿瘤生长之外，还将肿瘤隐藏在体内的各种免疫细胞之外。他们能够解除所谓的“不要吃我的途径”，阻止免疫系统中的巨噬细胞吞噬肿瘤。

然后他们让肿瘤变得更诱人。

“当我们使用他地那琳来解锁这些通路，然后添加抗cd47(一种让巨噬细胞成为超级食客的药物)，肿瘤对巨噬细胞变得非常有吸引力，诱使它们吃掉被解锁的肿瘤。”“你基本上是在利用人体自身的免疫系统，让它快速启动，就像医疗版的吃豆人。”

Mitra也是科罗拉多儿童医院癌症和血液疾病中心的一员，他说，虽然化疗等传统疗法以前针对的是肿瘤生长途径，但这是免疫逃避途径首次被靶向于这类毁灭性的脑肿瘤。

“传统的成人抗癌药物在儿童身上效果不佳，因为儿童仍在发育，他们的正常细胞分裂速度很快。”“这种药物组合不仅可能有助于最大限度地减少传统癌症治疗对儿童的负面影响，而且还可以为诊断为MYC放大髓母细胞瘤的患者提供更好的生存机会。”

他说，下一步将进行临床试验，以确定这种治疗方法的短期和长期效果。除了Mitra实验室，来自安舒茨大学的Sujatha Venkatraman博士和Rajeev Vibhakar教授的实验室也参与了研究。