Nature Biotech发布1型糖尿病的新疗法，减少对胰岛素的依赖

　　

英属哥伦比亚大学（UBC）和温哥华沿岸卫生局（VCH）的一项最新临床试验显示，一种基于干细胞的1型糖尿病新疗法可以有效地调节血糖水平，减少对每日注射胰岛素的依赖。

主要研究人员、英属哥伦比亚大学的内分泌学临床教授David Thompson博士表示：“这是朝着功能性治疗1型糖尿病迈出了重要一步。这种干细胞设备首次减少了1型糖尿病患者每日所需的胰岛素量。随着这种方法的进一步完善，我们迟早会开发出一种疗法，让患者不必每日注射胰岛素。”

这项研究结果于11月27日发表在《Nature Biotechnology》杂志上。这种实验性细胞疗法是由美国生物技术公司ViaCyte（现已被Vertex Pharmaceuticals收购）开发的，目前在加拿大进行多中心临床试验。

1型糖尿病患者缺乏产生胰岛素的β细胞，而新疗法旨在解决这个问题。这个名为VC-02的小型医疗植入物内含数百万个实验室培养的胰岛细胞（包括β细胞），它们来源于多能干细胞系。

植入物的大小相当于一张创可贴，厚度不超过一张信用卡。医生将这种设备植入1型糖尿病患者的皮肤下面，希望它们能长期稳定地供应自我维持的胰岛素。

英属哥伦比亚大学外科、细胞和生理科学系教授Timothy Kieffer称：“每个设备就像一个微型胰岛素生产工厂。从干细胞中培养出来的胰岛细胞被包装到这个设备中，基本上可以重现健康胰腺的血糖调节功能。考虑到我们几乎可以无限量地供应产品，这与胰岛移植相比有着巨大的好处。”他也是ViaCyte公司的前任首席科学官。

这项临床试验在温哥华总医院进行，在比利时和美国也有额外的试验点。十名参与者在研究开始时均检测不到胰岛素分泌，他们接受了手术，每人植入了多达10个设备。

六个月后，三名参与者的胰岛素分泌标志物明显提高，并在为期一年的研究中始终保持在这一水平。这些参与者处于最佳血糖范围内的时间更长，并且减少了外部注射胰岛素的量。

其中一名参与者的改善尤为明显，其血糖处于目标范围的时间从55%增加到85%，每日胰岛素用量减少了44%。

这些试验旨在加速新型干细胞疗法的开发和临床试验，为30万名加拿大1型糖尿病患者提供治疗。据估计，加拿大医疗保健系统每年在糖尿病上的花费达到290亿美元。

此前，研究人员曾在《Cell Stem Cell》杂志上发表文章，首次证明了这种方法可以在人体内产生胰岛素。最新的试验试图将每位参与者的设备增加两到三倍，同时更新了设备设计，使其具有小穿孔以实现血管内生，从而大幅提高胰岛素的产量。

在另一项正在进行的试验中，研究团队在开发新版本的设备，试图利用CRISPR基因编辑技术对细胞进行遗传改造以逃避免疫系统，这样使得参与者在治疗的同时无需服用免疫抑制剂。

Thompson博士表示：“我们设想的未来是，1型糖尿病患者可以不用每天注射胰岛素，也不用服用免疫抑制药物。这样的未来指日可待，加拿大正在努力将这些新型疗法带给患者。”

Encapsulated stem cell–derived β cells exert glucose control in patients with type 1 diabetes