建立细胞系以改进iPSC研究

杰克逊实验室已经建立并鉴定了稳定的iPSC线KOLF2.1J，作为人类疾病建模的高质量基线平台。

　　

   

   

图:选择KOLF2.1J细胞株   

iPSC已成为确定人类疾病潜在遗传驱动因素的关键。使用基于细菌的CRISPR/Cas9技术可以轻松编辑iPSCs的基因组，引入或纠正疾病相关的变异。

通过一次关注一个基因变异，实验结果具有明确的遗传因果关系，很容易与之前的数据进行比较。对精确的疾病建模提出挑战的是iPSC系之间的固有差异，以及机构之间研究中使用的各种细胞系，这在数据解释中造成了不必要的障碍。

杰克逊实验室(JAX)细胞工程教授Bill Skarnes博士及其同事开发了一种细胞系，可以解决疾病细胞建模面临的挑战。这项发表在《细胞干细胞》杂志上的研究详细描述了8个iPSC系的遗传特性，其中一个品系：KOLF2.1J表现尤为突出。

细胞系KOLF2.1J被证明是一个性能全面的iPSC系，在编辑后的克隆中具有高基因组稳定性。KOLF2.1J符合细胞工程研究的所有标准，可以作为一个稳定的基础来模拟与阿尔茨海默病、罕见疾病、癌症等相关的数百种基因改变。

通过iPSC Neurodegenerative Disease Initiative和Chan Zuckerberg计划之间的合作，KOLF2.1J既可作为参考亲本系，也可作为JAX人类iPSCs目录的一部分，与选定的单核苷酸变体（SNVs）一起使用。

通过选择KOLF2.1J作为首选细胞系，研究人员将能够产生一致的、可整合的数据，并帮助加速人类疾病研究。在与康涅狄格州卫生局的合作中，Skarnes和JAX的研究人员现在正计划从不同遗传背景的健康个体中衍生出更多类似的具有良好特征的iPSC系。

文章标题

A reference human induced pluripotent stem cell line for large-scale collaborative studies