治疗肝脏疾病的新方法

科学家发现，一种名为Pegozafermin的药物可以模拟人体的激素，改善NASH患者的肝纤维化和炎症。目前，还没有FDA批准的治疗NASH的方法，NASH是一种常见且通常不明显的肝脏疾病。

　　

在一项全国性的多中心临床试验中，科学家们发现了一种很有前景的新药，可以使NASH患者的肝纤维化改善27%。

加州大学圣地亚哥分校医学院的科学家们领导了一项针对NASH相关纤维化患者的有希望的治疗方法的研究。

最近发表在《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)上的研究结果表明，一种模仿体内激素的药物可以改善NASH患者的肝纤维化(或肝脏瘢痕形成)和肝脏炎症。

该研究的第一作者、加州大学圣地亚哥分校医学院胃肠病学和肝脏病学主任Rohit Loomba医学博士说:“确定一种有效的NASH药物对患者来说是非常有希望的，因为目前还没有FDA批准的治疗这种疾病的药物。”NASH会对患者的生活质量产生不利影响，并可能发展为肝硬化。其并发症可导致死亡或肝移植。”

“我们的发现将进一步推动这种疾病的科学研究，并为那些受NASH相关纤维化影响的人提供一种潜在的新治疗选择。”

研究人员发现，这种名为Pegozafermin的药物可以模拟成纤维细胞生长因子21 (FGF21)，这是一种肝脏分泌的肽激素，可以在体内自然产生。

FGF21控制体内的能量使用和肝脏的脂质代谢。先前的研究也表明，它可以降低血糖和胰岛素水平，减少体重和肝脏脂肪。

“研究结果表明，新的潜在治疗方法不仅可以改善纤维化，还可以改善炎症和肝损伤，同时显著改善NASH活性和瘢痕形成的多种非侵入性生物标志物，”加州大学圣地亚哥分校健康中心的胃肠病学家和肝病学家Rohit Loomba说。

这项为期24周的随机临床试验涉及222名NASH患者，他们被分配接受药物治疗或安慰剂治疗。

在接受高剂量药物治疗的患者中，大约27%的患者肝纤维化得到改善，而接受安慰剂治疗的患者只有7%。该药物最常见的副作用是胃肠道，包括恶心。

NASH是一种非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)，目前，美国食品和药物管理局(FDA)还没有批准用于治疗NASH的药物。

根据美国国立卫生研究院的数据，大约24%的美国成年人患有NAFLD，约6%患有NASH。

NAFLD和NASH被认为是无声疾病，几乎没有症状;然而，超重、患有2型糖尿病或有家庭成员患有NAFLD的人患这种疾病的风险更高。NAFLD是影响少量饮酒或不饮酒人群的一系列肝脏疾病的总称，可导致肝硬化、肝癌和肝功能衰竭。

Loomba补充说，这项研究的下一步将是一个更大的、多中心的国际试验，有更多样化的患者群体和更长的治疗期，以更好地评估药物的安全性。

Loomba说:“如果在更大规模的三期试验中成功证明这种药物既安全又有效，那么这种药物可以用于治疗数百万NASH患者，包括我们在加州大学圣地亚哥分校健康中心的患者。”

参考文献:“Randomized, Controlled Trial of the FGF21 Analogue Pegozafermin in NASH” by Rohit Loomba, M.D., M.H.Sc., Arun J. Sanyal, M.D., Kris V. Kowdley, M.D., Deepak L. Bhatt, M.D., M.P.H., Naim Alkhouri, M.D., Juan P. Frias, M.D., Pierre Bedossa, M.D., Ph.D., Stephen A. Harrison, M.D., Donald Lazas, M.D., Robert Barish, M.D., Mildred D. Gottwald, Pharm.D., Shibao Feng, Ph.D., Germaine D. Agollah, Ph.D., Cynthia L. Hartsfield, Ph.D., Hank Mansbach, M.D., Maya Margalit, M.D. and Manal F. Abdelmalek, M.D., M.P.H., 24 June 2023, New England Journal of Medicine.