《柳叶刀血液学》:一种被批准用于治疗肺动脉高压的药物可能对镰状细胞病患者有用

　　

根据发表在《柳叶刀血液学》上的一项新研究，一种被批准用于治疗肺动脉高压的药物可能对镰状细胞病患者的高血压和终末器官损伤有效。一项涉及130名镰状细胞病患者的早期随机临床试验发现，这种名为riociguat的药物使用安全，在这些患者中耐受性良好，并显著改善了他们的血压。初步疗效数据显示，该药可能改善心脏功能。

据美国疾病控制与预防中心(Centers for disease Control and Prevention)估计，约有10万美国人患有镰状细胞病，每365名黑人或非裔美国人中就有1人患有这种疾病。镰状细胞病患者患血管并发症的风险很高，这些并发症可导致肺动脉高压、中风和肾衰竭，当红血球阻塞血液流经胸部、腹部和关节的微小血管时，还会引起剧烈疼痛。高血压会加重这些并发症。

不幸的是，先前的研究发现，西地那非是治疗肺动脉高压的有效药物，但对镰状细胞病患者产生了不可接受的副作用。研究发现，与服用安慰剂治疗的人相比，服用这种药物的人经历了高度的疼痛，导致入院人数增加。

这项新的研究旨在测试riociguat的安全性，以及它在预防或减少镰状细胞病患者临床并发症方面的效果。

在这项研究中，患有镰状细胞病和轻度高血压或尿液中含有蛋白质(肾脏疾病的早期征兆)的患者在双盲临床试验中被随机分配接受瑞西奎特或安慰剂。两组患者的起始剂量均为1毫克，逐渐增加至2.5毫克，每天服用三次，持续12周。研究人员发现，在服用瑞奥西格特的参与者中，22.7%的人至少经历过一次与治疗相关的严重不良事件。相比之下，在接受安慰剂的一组中，31.3%的参与者在研究期间至少发生了一次严重的不良事件。

差异无统计学意义。两组患者在疼痛严重程度、疼痛对日常生活的干扰以及与镰状细胞病相关的血管事件发生率方面没有差异。当谈到药物治疗的有效性时，服用riociguat的参与者血压下降了8.20 mmHg，而服用安慰剂的参与者仅下降了约1.24 mmHg。结果具有高度统计学意义，这意味着与安慰剂相比，riociguat在降低血压方面更有效，差异约为6.96 mmHg。总之，瑞奥西瓜特是安全的，在研究期间血压显著改善。

“我们的结果令人鼓舞，并为这类药物在患有肺动脉高压或肾脏疾病的镰状细胞病患者中进行更大规模的临床试验打开了大门。拥有一种易于耐受的药物可以帮助他们更好地控制血压，并有助于预防严重的并发症，”研究负责人Mark T. Gladwin医学博士说，他是John Z. and Akiko K. Bowers杰出教授和UMSOM院长，马里兰大学巴尔的摩分校医学事务副校长。

riociguat的制造商拜耳制药公司(Bayer Pharmaceuticals)为这项研究提供了资金(以及药物和安慰剂)。

这项研究是由匹兹堡大学的临床和数据协调中心领导的。研究的共同作者包括来自芝加哥伊利诺伊大学、阿尔伯特·爱因斯坦医学院、匹兹堡大学、埃默里大学、杜克大学、约翰·霍普金斯医学院和其他机构的教师。