新的细胞疗法为免疫功能低下的儿童提供了希望

根据发表在《自然通讯》上的一项新研究，在一项同类临床试验中，研究人员发现，由病毒特异性t细胞(VST)制成的静脉注射疗法可以有效地治疗免疫功能低下的儿科患者，远远超过目前的护理标准。

　　

根据发表在《自然通讯》上的一项新研究，在一项同类临床试验中，研究人员发现，由病毒特异性t细胞(VST)制成的静脉注射疗法可以有效治疗免疫功能低下的儿科患者，远远超过目前的护理标准。   

在由美国国家儿童医院和亨茨曼癌症研究所的研究人员领导的2期临床试验中，超过60%的患者对这种创新的VST治疗有反应。这种新的治疗方法使用健康献血者的血液来制造一种高度专业化的免疫疗法，当给免疫功能低下的患者注射时，会促使他们的免疫系统对抗可能危及生命的病毒，包括巨细胞病毒、爱泼斯坦-巴尔病毒和腺病毒。据估计，如果没有这种治疗，使用标准方案，只有不到30%的患者能够康复。 

该论文的第一作者、儿童国家细胞增强和免疫治疗技术(CETI)项目的转化研究实验室主任Michael Keller医学博士说:“我们的绝大多数患者不仅对治疗有反应，而且他们能够摆脱抗病毒药物，这些药物会带来广泛的副作用。”“这一令人鼓舞的数据为患有罕见免疫损害疾病的患者带来了希望，这些疾病使他们在世界上容易受到如此多的伤害。” 

该研究汇集了来自儿科移植和细胞治疗联盟(PTCTC)和原发性免疫缺陷治疗联盟(PIDTC)的专家，创建了第一个多中心，儿科联盟的过继性t细胞治疗病毒试验。它也是首批将经常被排除在研究之外的危重患者纳入研究的项目之一。 

虽然医生可以用标准的抗病毒药物治疗一些免疫功能低下的患者，但有一小部分患者没有反应。国家儿童医院是国内为数不多的有选择的医院之一。在过去的几十年里，研究人员已经找到了利用储存的t细胞开发VST疗法的方法，这是捐赠的红细胞用于治疗贫血的一种更高级的应用。 

2017年，研究人员创建了一个多研究所的临床研究。Michael Pulsipher现在在美国犹他大学的山间初级儿童医院和亨茨曼癌症研究所工作。他们将国家儿童医院在生产和储存细胞治疗产品方面的专业知识与围绕PTCTC建立的社区相结合。最终，他们启动了一项临床试验，向美国35个中心开放，从2018年到2022年，在22家医院招募了51名患者。 

“我们想证明，这种可能挽救生命的疗法可以安全地在以前从未使用过这种方法的地区儿科中心进行，我们联合了PTCTC和PIDTC在这一领域的顶级专家，成功地治疗了一些使用这种方法治疗过的最具挑战性的患者。我们的发现帮助确定了谁能从这种疗法中获益最多，为商业开发铺平了道路。” 

由Patrick Hanley博士领导的儿童国家医院的GMP实验室为77名申请加入研究的患者中的75名提供了合适的VST治疗。62%接受干细胞移植的患者和73%接受VST治疗并在输注后1个月评估的患者实现了临床反应。本文列出了使用第三方供体制造VST疗法时影响结果的风险和临床因素。 

鉴于研究人员才刚刚开始开发细胞疗法，研究人员仍需了解它们与免疫系统相互作用的许多方式。在最近发表在《自然通讯》上的另一篇论文中，多研究所团队的成员记录了一个患有严重联合免疫缺陷的婴儿的病例，当VST治疗干扰了她的供体骨髓移植时，她面临着极其罕见的副作用。该病例促使该团队与美国食品和药物管理局合作，确定参加本研究的VST捐赠者的标准，以减轻并发症。 

在未来的十年里，研究人员认为，细胞疗法有望用于癌症患者、移植后的免疫缺陷患者以及包括遗传性疾病和自身免疫性疾病在内的数十种其他疾病。她说:“未来的研究将继续寻找优化这些疗法的制造、管理和长期结果的方法，并增强对我们患者的终身影响。”“当我们将人类的聪明才智与技术的力量结合起来时，我看到了巨大的潜力。”