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Nature子刊:一种基因编辑疗法可以消除90%以上的疱疹感染
【字体: 大 中 小 】 时间:2024年05月15日 来源:AAAS
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弗雷德·哈奇癌症中心的研究人员在临床前研究中发现,一种针对生殖器和口腔疱疹的实验性基因疗法可以消除90%或更多的感染,并抑制受感染个体释放的病毒数量,这表明这种疗法也可以减少病毒的传播。
弗雷德·哈奇癌症中心的研究人员在临床前研究中发现,一种针对生殖器和口腔疱疹的实验性基因疗法可以消除90%或更多的感染,并抑制受感染个体释放的病毒数量,这表明该疗法还可以减少病毒的传播。
“疱疹很狡猾。它隐藏在神经细胞中,然后重新觉醒,导致疼痛的皮肤水泡,我们的目标是治愈这种感染的人,这样他们就不必担心疫情爆发或将其传染给他人。”Keith Jerome教授说。
5月13日发表在《自然通讯》上的Jerome和他的Fred Hutch团队在疱疹基因治疗方面迈出了令人鼓舞的一步。
这种实验性基因疗法包括向血液中注射一种基因编辑分子的混合物,这种混合物可以找出疱疹病毒在体内的位置。这种混合物包括被称为载体的实验室修饰病毒——通常用于基因治疗——加上像分子剪刀一样工作的酶。一旦载体到达疱疹病毒出没的神经丛,分子剪刀就会剪掉疱疹病毒的基因,破坏它们或完全去除病毒。
Fred Hutch的首席科学家、第一作者Martine Aubert博士说:“我们正在使用一种巨核酶,它可以切割疱疹病毒DNA的两个不同位置。”“这些切口对病毒的伤害如此之大,以至于它无法自我修复。然后身体自身的修复系统将受损的DNA识别为外来的,并将其清除。”
使用感染小鼠模型,实验疗法消除了面部感染后90%的单纯疱疹病毒1型(HSV-1),也称为口腔疱疹,以及生殖器感染后97%的单纯疱疹病毒1型。大约一个月后,接受治疗的小鼠显示出这些减少,随着时间的推移,病毒的减少似乎变得更加彻底。
此外,研究人员发现,HSV-1基因疗法在病毒脱落的频率和数量上都有显著降低。
Jerome教授说。说:“如果你和疱疹患者交谈,很多人都担心他们的感染是否会传染给别人。”“我们的新研究表明,我们可以减少体内病毒的数量和病毒的流失量。”
研究团队还简化了他们的基因编辑治疗,使其更安全,更容易进行。在2020年的一项研究中,他们使用了三种载体和两种不同的巨核酶。最新的研究只使用了一种载体和一种能够在两个地方切割病毒DNA的巨核酶。
Keith Jerome教授说。说:“我们简化的基因编辑方法可以有效地消除疱疹病毒,对肝脏和神经的副作用更小。”“这表明这种疗法对人们来说更安全,也更容易制作,因为它的成分更少。”
虽然弗雷德·哈奇的科学家们对基因疗法在动物模型中的良好效果感到鼓舞,并渴望将这些发现转化为人类的治疗方法,但他们对临床试验准备所需的步骤也很谨慎。他们还指出,尽管目前的研究检查了1型单纯疱疹病毒感染,但他们正在努力使基因编辑技术适用于2型单纯疱疹病毒感染。
“在接近临床试验的过程中,我们正在与众多合作伙伴合作,以便与联邦监管机构保持一致,确保基因疗法的安全性和有效性。”“我们非常感谢疱疹倡导者的支持,因为他们分享了我们治疗这种感染的愿景。”
单纯疱疹病毒(HSV)是一种常见的感染,一旦被感染就会持续一生。目前的治疗只能抑制而不能完全消除症状,包括疼痛的水泡。根据世界卫生组织的数据,估计有37亿50岁以下的人(67%)患有引起口腔疱疹的1型单纯疱疹病毒。据估计,全世界有4.91亿15-49岁的人(13%)患有引起生殖器疱疹的2型单纯疱疹病毒。
疱疹会对人的健康造成其他危害。2型单纯疱疹病毒增加了感染艾滋病毒的风险。其他研究将痴呆症与HSV-1联系起来。