NEJM：一种新药使患有普通心脏病的人更容易锻炼和完成日常任务

根据今天发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究，患有阻塞性心肌病的人在服用研究性药物aficamten后，在运动时能够使用更多的氧气。

　　

根据今天发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究，在一项国际临床试验中，患有普通心脏病的人在服用一种研究性药物后，在锻炼时可以使用更多的氧气。今天在葡萄牙里斯本举行的欧洲心脏病学会心力衰竭2024年会议上也公布了这一发现。

俄勒冈健康与科学大学参与了一项随机、双盲的三期试验，该试验正在评估实验性药物aficamten，该药物由Cytokinetics公司开发，用于治疗阻塞性肥厚性心肌病(HCM)。在282名参与试验的成年人中，有19名是通过OHSU注册的，这是所有试验中心中最多的。

“通过在运动中获得更多的氧气，阻塞性肥厚性心肌病患者可以更轻松地行走、做家务和做其他日常工作，”心脏病学家艾哈迈德·马斯里(Ahmad Masri)说，他是今天这篇论文的合著者，也是OHSU骑士心血管研究所肥厚性心肌病中心的主任。“我们最新的临床试验结果表明，aficamten是一种很有希望的HCM治疗方法。”

HCM影响约1 / 500人，是青年和其他健康运动员猝死的最常见原因之一。它通常由遗传基因突变引起，使心肌增厚，使心脏难以正常工作。它会导致呼吸急促，降低人们的运动能力。HCM的梗阻性形式减少了流出心脏的血液。

大约一半的试验参与者服用了实验药物，另一半服用了安慰剂，作为研究的对照组。科学家测量了参与者在使用跑步机或自行车时的氧气水平。服用afamten的人最大耗氧量显著增加——每公斤每分钟比对照组多1.7毫升。

增加峰值摄氧量可以提高患者的身体活动能力，而减少摄氧量会增加患心力衰竭、需要心脏移植和死亡的风险。

阻塞性HCM的非药物治疗方案包括手术切除多余的心肌。2022年，美国食品和药物管理局(fda)也批准了mavacamten作为第一种针对阻塞性HCM潜在病因的药物。然而，马伐卡坦可能会增加心力衰竭的风险，并与几种常用药物相互作用。因此，使用马伐卡坦的患者也必须接受严格的监测。

在过去的十年中，OHSU参与了许多探索新的HCM治疗方案的研究。它已经成为几项mavacamten研究的中心，并正在参与基因治疗研究。该大学目前还参与了其他四项非洲试验，这些试验正在评估它作为各种形式HCM和不同类型患者(包括儿童)的潜在治疗方法。

“这是治疗HCM的一个激动人心的时刻，”马斯里说。“虽然我们继续为HCM提供传统的手术和程序治疗，但我们现在也能够为患者提供其他治疗选择:最近获得FDA批准的治疗方法和参与临床试验的研究性治疗方法。”