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在急性髓系白血病（AML）的脐带血移植（CBT）治疗中，预处理方案强度选择存争议。研究人员分析日本登记数据库数据，对比清髓预处理（MAC）和减低强度预处理（RIC）。发现 55 岁是重要年龄阈值，56 岁及以上患者用 RIC 可能更好，为临床治疗方案选择提供依据。
在白血病的治疗领域，脐带血移植（CBT）为急性髓系白血病（AML）患者带来了新希望。自 1988 年首例 CBT 成功实施以来，其应用日益广泛，在日本，CBT 已占 AML 异基因移植的三分之一。然而，随着接受移植的老年患者数量不断增加，预处理方案的选择成了棘手难题。
清髓预处理（MAC）和减低强度预处理（RIC）是两种常见的预处理方案。MAC 能更有效地清除患者体内的肿瘤细胞，但毒性较大；RIC 毒性较低，却可能因强度不足导致移植后复发风险增加。对于不同年龄的 AML 患者，到底该如何选择合适的预处理方案，一直没有明确答案。此前虽有研究探讨过年龄与预处理方案选择的关系，但都没有针对 CBT 在 AML 治疗中的年龄阈值给出确切结论。为了解决这一关键问题，来自日本多家医疗机构的研究人员展开了深入研究 ，相关成果发表在《Bone Marrow Transplantation》杂志上。
研究人员从日本移植登记统一管理项目（JSTCT/JDCHCT）获取了 2010 - 2019 年期间，年龄≥16 岁且首次接受单单位脐带血移植治疗 AML 患者的数据。他们根据国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）的共识，将患者分为 MAC 组和 RIC 组。
研究人员主要采用了统计分析的技术方法。通过卡方检验分析分类变量，用 Wilcoxon 秩和检验评估连续变量。运用 Kaplan - Meier 法评估总生存（OS）、无进展生存（PFS）和无移植物抗宿主病 / 无复发生存（GRFS）概率，借助 Cox 比例风险模型进行组间比较。利用累积发生率方法评估复发、治疗相关死亡率（TRM）、中性粒细胞或血小板植入以及急慢性移植物抗宿主病（GVHD）的概率，并通过 Fine - Gray 比例风险模型进行组间对比。
研究结果显示：
- 患者特征：共纳入 3454 例患者，MAC 组 2101 例，RIC 组 1353 例。RIC 组患者中位年龄 59 岁，高于 MAC 组的 51 岁。MAC 组患者的 ECOG 体能状态评分（PS）和造血细胞移植特异性合并症指数（HCT - CI）更好。两组在 GVHD 预防方案使用上也存在差异1。
- 移植后结局：MAC 组的 5 年 OS（38.3% vs 27.7%）、PFS（36.7% vs 24.8%）均显著高于 RIC 组，5 年复发累积发生率更低（33.9% vs 37.4%） ，5 年 GRFS 更高（18.5% vs 15.3%）。同时，MAC 组的急性 GVHD 和慢性 GVHD 发生率更高，中性粒细胞和血小板植入率也更高234。
- 多因素分析和亚组分析：多因素分析表明，RIC 与较差的 OS 相关，年龄＞50 岁、男性、HCT - CI 评分较高等因素也与较差的 OS 相关。亚组分析发现，移植时的年龄是影响 MAC 和 RIC 疗效的最重要因素。随着年龄增长，MAC 的疗效逐渐下降56。
- 中年患者结局的详细分析：进一步研究发现，虽然 MAC 在抑制复发方面更有效，但 50 - 60 岁患者接受 MAC 治疗后的 TRM 显著增加。51 - 55 岁患者接受 MAC 治疗的 5 年 OS 显著高于 RIC，但 56 - 60 岁患者中，MAC 的优势消失78。
研究结论指出，对于所有接受 CBT 的成年 AML 患者，MAC 在 OS、PFS、复发率和植入率方面表现更优。然而，对于中年患者，尤其是 56 - 60 岁的患者，使用 MAC 时需谨慎考虑，因为其急性 GVHD 风险较高，且与 RIC 相比，OS 并未改善。
该研究首次通过大规模真实数据分析，明确了 55 岁是决定 CBT 中 MAC 和 RIC 选择的关键年龄阈值。这一发现为临床医生针对不同年龄的 AML 患者选择合适的预处理方案提供了重要参考，有助于提高 AML 的治疗效果，改善患者预后。但研究也存在局限性，如部分患者数据信息不够详细，未评估一些潜在的预后因素，且预处理方案选择存在医生主观因素等。未来还需开展随机临床试验进一步验证研究结果，为 AML 的治疗提供更精准的指导 。
