脐血移植与半相合移植治疗儿童AML的疗效比较：一项EBMT多中心回顾性研究

来自欧洲血液与骨髓移植学会(EBMT)的研究人员针对缺乏HLA全相合供者的儿童急性髓系白血病(AML)患者，开展了一项对比单份非亲缘脐血移植(UCBT)与基于PTCy的半相合移植(haplo-PTCy)疗效的多中心回顾性研究。结果显示两组在总生存率、无白血病生存率等核心指标上无显著差异，但脐血移植组慢性移植物抗宿主病(cGVHD)发生率显著更低(7.1% vs 19.8%, P=0.019)，为临床选择替代移植方案提供了重要循证依据。

　　

对于具有高危因素或出现复发的儿童急性髓系白血病(acute myeloid leukemia, AML)患者，造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation, HCT)已成为标准巩固治疗方案。当缺乏人类白细胞抗原(human leukocyte antigen, HLA)全相合供者时，非亲缘脐带血移植(unrelated cord blood transplantation, UCBT)和采用移植后环磷酰胺(Post-Transplant Cyclophosphamide, PTCy)方案的半相合移植(haploidentical HCT, haplo-PTCy)是两种可行的替代选择。

这项研究纳入了2011至2021年间接受治疗的254例处于第一次或第二次完全缓解(CR₁/CR₂)的儿科AML患者，其中127例接受了单份UCBT（未使用血清疗法），另外127例接受了haplo-PTCy。研究人员采用倾向评分加权法平衡了两组间的基线差异。经过中位2.9年的随访，分析发现两组在总生存率(overall survival)、无白血病生存率(leukemia-free survival)、复发率(relapse incidence)、非复发死亡率(non-relapse mortality, NRM)以及无移植物抗宿主病无复发生存(GVHD-free relapse-free survival)方面均未观察到显著差异。

然而值得注意的是，UCBT组患者的慢性移植物抗宿主病(chronic GVHD, cGVHD)发生率显著更低(7.1% vs. 19.8%；P?=?0.019)。这些发现证实了UCBT与Haplo-PTCy两种移植方式具有相当的生存预后。鉴于haplo-PTCy组较高的cGVHD发生风险，未来研究需要进一步优化GVHD的预防策略，同时维持良好的无复发生存。这两种方案对于缺乏全相合供者的儿童AML患者而言，均是安全且易于获得的治疗选择。