中国耐多药/利福平耐药结核病治疗成功的社会经济与临床决定因素及成本效益前瞻性队列研究

《Scientific Reports》：Determinants of treatment success and cost implications in MDR/RR-TB patients: a prospective cohort study in China

本刊推荐：为解决MDR/RR-TB治疗成功率低（全球平均68%）且社会经济影响因素不明的问题，研究人员在江苏省13家定点医院开展前瞻性队列研究（n=233）。结果显示治疗成功率达67.38%，发现教育程度（中学OR=3.95）、医疗保险（城镇职工OR=4.53）为保护因素，低钾血症（OR=0.12）为风险因素，而治疗费用（P=0.284）与结局无显著关联。该研究为优化结核病防控策略提供了循证依据。

　　

在全球结核病防控形势依然严峻的背景下，耐多药或利福平耐药结核病（MDR/RR-TB）如同一道难以破解的医学谜题，持续威胁着公共卫生安全。世界卫生组织（WHO）最新数据显示，2023年全球结核病患者高达1080万例，其中MDR/RR-TB新发病例17.6万例，而中国结核病负担位居全球第三。更令人担忧的是，全球MDR/RR-TB治疗成功率仅68%，远未达到理想目标。面对这一挑战，虽然新型治疗方案不断涌现，但社会经济因素与临床特征如何共同影响治疗效果，始终是科研人员关注的焦点。特别是治疗费用与疗效之间的关联性，现有研究尚未给出明确答案，这直接制约了精准干预措施的制定。

为解开这一谜团，田美娟等研究人员在《Scientific Reports》上发表了题为“Determinants of treatment success and cost implications in MDR/RR-TB patients: a prospective cohort study in China”的论文。该研究于2021-2022年在江苏省13家结核病定点医院开展前瞻性队列研究，纳入233例经药敏试验确诊的MDR/RR-TB患者，系统评估四种WHO推荐治疗方案（短程方案、新型长程口服方案、新型长程含注射方案、传统长程方案）的效果，并首次深入探讨医疗成本与治疗结局的关联性。

研究方法层面，团队采用多中心前瞻性队列设计，通过结构化问卷收集人口学、临床治疗及成本数据。统计分析运用二元逻辑回归识别预测因子，并通过受试者工作特征（ROC）曲线评估模型性能。成本核算涵盖直接医疗费用、医保报销比例及间接成本，不良反应按美国国立卫生研究院分级标准记录。

治疗结局与影响因素分析

研究显示总体治疗成功率为67.38%，其中短程方案成功率最高（74.3%），但组间差异无统计学意义（P=0.454）。多因素分析揭示教育水平是关键保护因素：中学学历患者成功概率是小学及以下学历者的3.95倍（95%CI:1.70-9.19），大学及以上学历者亦达3.13倍（95%CI:1.03-9.51）。医疗保险覆盖显著改善预后，城镇职工（OR=4.53）和城镇居民医保（OR=4.61）患者成功率显著高于未参保者。相反，低钾血症将成功概率降低88%（OR=0.12,95%CI:0.02-0.61）。值得注意的是，总成本（OR=1.06,P=0.284）与医保报销金额（OR=1.09,P=0.311）均未显示与结局显著相关。

治疗方案与不良反应关联

不同治疗方案的不良反应谱存在差异。短程方案患者发生药物性肝损伤（DILI）的风险是新型长程口服方案的7.27倍（95%CI:1.82-29.02），调整年龄性别后仍达8.67倍（95%CI:2.04-36.81）。ROC曲线显示包含医保报销因素的Model I预测效能最优（AUC=0.763），敏感性87.3%，特异性42.1%。

成本构成与负担特征

成本分析显示，患者直接医疗费用中位数为13.92万元，医保报销覆盖9.92万元，自付比例仅2.22万元。尽管经济负担客观存在，但逻辑回归模型证实成本参数并非治疗结局的决定性因素。这一发现挑战了传统认知，提示在经济发展水平较高的地区，医疗体系的有效干预可能削弱经济因素对疗效的直接影响。

本研究通过整合临床、社会经济与成本数据，构建了MDR/RR-TB治疗成功的多维预测模型。结论强调，提升健康素养、扩大医保覆盖和加强低钾血症监测是改善预后的核心策略。尽管治疗成本与结局无直接关联，但建立多元筹资机制、优化不良反应管理仍是保障治疗质量的关键。研究成果为全球结核病防控，特别是中高收入地区的精准干预提供了重要循证依据。未来需扩大样本量，结合基因组学标记与机器学习方法，进一步揭示影响疗效的复杂机制。