食管癌多学科决策工具：一种共同设计、经过外部验证的机器学习工具，用于食管癌的诊疗决策

《eClinicalMedicine》：Oesophageal cancer multi-disciplinary tool: a co-designed, externally validated, machine learning tool for oesophageal cancer decision making

食管癌多学科团队（MDT）治疗决策支持系统开发及负责任创新实践。基于英国两家医院1931例患者数据，采用逻辑回归（MLR）、随机森林（RF）和XGBoost算法构建模型，预测手术、化疗等治疗路径及预后，外部验证AUC达0.894-0.905。通过RRI原则与17名跨领域专家合作，优化用户界面并集成可解释性工具，解决临床偏见、数据漂移及法律责任问题。模型在基线特征差异较大的验证队列中表现稳定，为MDT决策提供标准化、可解释的AI支持。

　　本研究介绍了一种基于机器学习（ML）的临床决策支持系统（CDSS），该系统旨在预测食管癌（OC）多学科团队（MDT）的治疗决策，并对姑息治疗情况进行预判。这项工作是在考虑负责任研究与创新（RRI）原则的基础上进行的，因此在设计过程中充分考虑了临床医生、患者代表和计算机科学家的反馈。研究结果表明，该CDSS在内部和外部验证中均表现良好，能够有效支持OC的多学科决策过程，同时兼顾伦理与技术的合理性。

食管癌是全球第七大常见的癌症死亡原因，其发病率和死亡率在世界范围内均呈上升趋势。患者的病情通常在60岁以上，伴有营养不良和多种慢性疾病，使得治疗选择变得更加复杂。随着治疗方案的多样化，MDT在临床决策过程中面临着巨大的压力，需要在短时间内做出高质量的判断。然而，由于MDT的规模不断扩大，资源却未能相应增加，导致决策过程变得更为紧张。此外，MDT的运行成本也在逐年上升，这使得在经济压力下寻求更高效的决策支持工具变得尤为必要。

AI技术在医疗领域的应用日益广泛，其中CDSS是提升医疗决策效率的重要手段。ML作为AI的一个分支，能够处理复杂的临床数据，为MDT提供决策辅助。然而，尽管AI在其他癌症领域已有成功应用，但目前尚无针对食管癌的外部验证模型。因此，本研究的CDSS填补了这一空白，其开发过程强调了对患者和公众的参与，确保了系统的临床适用性和用户友好性。

研究采用来自两个英国三级医院的患者数据进行训练和验证。培训集包含953例食管癌患者，验证集则包括978例患者。这些数据涵盖了患者的基本信息、临床分期、组织学类型以及伴随疾病等。通过应用四种ML算法，包括多变量逻辑回归（MLR）、随机森林（RF）和极端梯度提升（XGB），系统能够准确预测患者的治疗路径和姑息治疗预后。模型性能通过AUC值和校准曲线进行评估，结果显示所有算法在内部验证中均表现出良好的性能，而外部验证进一步确认了模型的泛化能力。

尽管两个队列在基础特征上存在差异，如OUH队列中的患者年龄较小、身体状况较好，但CDSS的预测结果在两个队列中均保持较高水平。在内部验证中，MLR、XGB和RF的AUC值分别为0.905、0.909和0.883，而在外部验证中，这些值分别为0.894、0.887和0.891。此外，姑息治疗模型的AUC值在内部验证中分别为0.805、0.815和0.793，外部验证则为0.711、0.742和0.730。这些结果表明，CDSS能够在不同的患者群体中保持较高的预测准确性。

在系统设计过程中，研究人员与临床专家和计算机科学家密切合作，确保模型的可解释性和用户友好性。通过引入LIME（局部可解释性模型无关解释）方法，系统能够为用户提供实时的预测解释，提高他们对AI决策的信任度。同时，系统还集成了教育模块，帮助用户更好地理解模型的预测依据和使用方法。此外，系统设计考虑了数据隐私和公平性问题，确保模型不会因数据偏差而影响治疗决策的公正性。

CDSS的界面经过精心设计，确保用户能够轻松输入数据并获得清晰的预测结果。对于被预测为姑息治疗的患者，系统会自动生成生存曲线，并允许用户比较不同治疗路径的预后情况。这一功能不仅有助于临床决策，也为患者提供了更直观的治疗信息。同时，系统还具备自动排序功能，根据预测的置信度对患者进行分类，帮助医生优先处理那些预测结果不确定性较高的病例。

在伦理和法律方面，研究团队特别关注了AI在医疗决策中的责任归属问题。系统的设计强调了医生在决策过程中的主导地位，确保AI仅作为辅助工具，而非替代人类判断。此外，系统在首次使用时会提供免责声明，明确指出最终决策责任仍在于医生。这一设计符合欧盟AI法案中对高风险AI应用的要求，确保了系统的合规性。

研究结果表明，ML在食管癌MDT决策中的应用具有重要的现实意义。它不仅能够提高决策效率，还能减少医疗资源的浪费，为医院节省成本。此外，CDSS的开发也为未来AI在其他癌症领域的应用提供了借鉴。尽管当前模型尚未涵盖所有新兴治疗方案，如新型分子标志物和免疫疗法，但研究团队表示，随着数据的积累，未来可以将这些因素纳入模型，进一步提升预测的准确性。

然而，本研究也指出了其局限性。例如，由于外部验证队列中缺乏一致的筛选标准，早期癌症的内镜治疗未能被纳入分析。此外，某些新型治疗方案的数据不足，导致无法在当前模型中体现。这些限制表明，未来的模型需要更广泛的数据支持，同时也要考虑到不同医疗中心之间的差异性。

总体而言，这项研究展示了AI在医疗决策中的潜力，特别是在提高效率和一致性方面。CDSS的开发过程体现了RRI原则，确保了技术的负责任应用。通过与患者和公众的互动，研究团队能够更好地理解用户需求，并在系统设计中加以考虑。这种协作方式不仅提高了系统的实用性，也为AI在医疗领域的进一步发展提供了新的思路。未来的研究可以进一步探索如何将这些模型应用于其他癌症类型，并通过更多的实际应用来验证其有效性。