微环境仿生材料在脊髓损伤中的应用及其未来前景

《Med Mat》：Application of microenvironment biomimetic materials in spinal cord injury and future prospects

本研究提出儿童健康估值的新型方法，采用Kaizen任务替代传统配对比较，以减少受访者心理负担并符合美国IRA法规禁止使用QALYs的规定。通过离散选择实验（DCE）设计，结合经验尺度（锚定“昏迷”状态为0），获得美国本土EQ-5D-Y-3L价值估计，结果显示与传统方法高度相关（Pearson=0.726，Spearman=0.794），且显著降低受访者任务完成时间（中位数17.05分钟）。

　　健康相关的生命质量（Health-Related Quality of Life, HRQoL）是一个多维度的概念，它反映了个体或群体在自身健康状况和所接受的医疗服务背景下对自身身体、心理、情感和社会福祉的主观感受。这一指标在医疗决策、健康技术评估以及政策制定中扮演着重要角色，因为它不仅有助于衡量健康干预的效果，还能够揭示不同人群对健康状态的偏好。然而，传统上，HRQoL的评估往往依赖于质量调整生命年（Quality-Adjusted Life Year, QALY）模型，该模型通过将生命质量与生命长度进行权衡，来衡量健康干预的总体效益。尽管QALY模型在许多国家被广泛采用，但在某些情况下，特别是涉及儿童健康评估时，这种模型可能引发伦理争议，因为它可能隐含对特定群体（如老年人、残疾人士或临终患者）的歧视性假设。

近年来，美国在健康评估政策方面进行了重大调整，例如2022年通过的《通胀削减法案》（Inflation Reduction Act, IRA）明确指出，政府不得以“延长老年人、残疾人士或临终患者的寿命”比“延长健康人群的寿命”价值更低的方式使用QALY模型。这一政策转变促使研究者重新思考如何在不涉及生命延长或货币成本的前提下，更公平地评估健康状态的变化。为此，研究者提出了一种新的方法——基于“体验”尺度的健康状态评估，以替代传统的QALY模型。

本研究的核心目标是探索一种更符合伦理规范、减少受访者心理负担的儿童健康评估方法。传统上，儿童健康评估多采用配对比较的方式，即让受访者在两个具有健康问题的儿童生命状态之间进行选择。然而，这种方法可能引发受访者的道德焦虑，尤其是当他们需要在“放弃一个孩子”与“选择另一个孩子”之间做出判断时，容易产生内疚感和情绪负担。因此，研究者引入了一种名为“Kaizen任务”的替代方法，这一方法源自日本的“持续改善”理念，强调通过逐步改善儿童的健康状态来评估其生命质量，而非直接比较不同健康状态之间的价值。

在Kaizen任务中，受访者被展示一个单一的儿童HRQoL描述，表示该儿童在一周内所经历的健康问题，并要求他们依次选择最优先、次优先和第三优先的改善措施。这种方法避免了将生命视为可交易的资源，而是将重点放在如何改善儿童的健康体验上，从而减少伦理争议。此外，本研究还采用了“体验”尺度，将“没有经验”（即“处于昏迷状态”）作为锚点，而非传统的“死亡”作为锚点。这一调整符合IRA的要求，也更贴近儿童健康的实际情境，因为昏迷是一种可逆的状态，而死亡则不可逆。

为了进一步验证这一新方法的有效性，研究者设计了一项离散选择实验（Discrete Choice Experiment, DCE）调查，共招募了631名美国成年人作为样本。调查包括多个部分，如配对比较（比较Y-3L健康状态与“处于昏迷状态”）和Kaizen任务，以全面评估受访者对不同健康状态的偏好。研究结果表明，所有10个主要维度的健康问题都对受访者产生了显著影响（P<0.01），其中缓解疼痛和不适被认为是最为重要的改善方向。最糟糕的情况（33333）在体验尺度上的值为?0.337，表明其比“处于昏迷状态”更差。此外，新方法得出的Y-3L值与原始的美国QALY值具有高度相关性（皮尔逊相关系数为0.726，斯皮尔曼相关系数为0.794），说明这一方法在测量准确性上与传统方法相当。

本研究的创新点在于，它不仅提出了一种新的评估方法，还对儿童健康评估的伦理问题进行了深入探讨。传统的QALY模型在某些情况下可能对特定群体（如儿童）的健康价值进行不当的权衡，而Kaizen任务和体验尺度则提供了一种更符合社会价值观的替代方案。体验尺度以“没有经验”为基准，而非以“死亡”为基准，这使得评估更加贴近现实，同时避免了对生命价值的歧视性判断。此外，体验尺度的使用也使得健康干预的效果评估更加直观，因为受访者可以直接判断某种健康状态是否比“没有经验”更好或更差，而无需考虑生命长度的权衡。

本研究还发现，Kaizen任务在受访者中的接受度较高。相比于传统的配对比较任务，Kaizen任务被认为更容易理解和完成，受访者普遍表示更倾向于使用这一方法。这可能是因为Kaizen任务允许受访者逐步改善儿童的健康状况，从而减少了他们在面对“放弃一个孩子”与“选择另一个孩子”之间的道德冲突。同时，这种方法的实施成本较低，且样本规模较小即可获得可靠的评估结果，这使得它在实际应用中更具可行性。

然而，尽管Kaizen任务和体验尺度在某些方面具有优势，但它们也有一定的局限性。例如，这种方法无法直接评估生命延长的价值，因为“处于昏迷状态”并非生命延长的终点，而是一种短暂的健康状态。因此，研究者强调，体验尺度仅适用于评估短期健康状态的变化，而不适用于长期生命质量或寿命的权衡。这意味着，对于涉及长期健康效果或寿命延长的决策，仍需采用其他方法，如QALY模型。

此外，本研究还指出，传统的QALY模型在某些情况下可能受到“框架效应”的影响，即受访者的选择可能受到问题表述方式或上下文的影响。例如，当问题中提到“立即死亡”时，受访者可能更容易感到不安，从而影响其判断。相比之下，体验尺度的使用可能减少了这种影响，因为它关注的是健康状态的改善，而非生命长度的权衡。这不仅有助于提高评估的客观性，还能够更好地反映受访者的实际偏好。

从方法论的角度来看，本研究采用了一种更灵活的实验设计，即通过将受访者随机分配到不同的实验块（D-efficient blocks），并随机化任务顺序、属性顺序和对象位置，以减少系统误差。这种设计不仅提高了数据的可靠性，还增强了研究的内部效度。此外，研究者还对数据进行了详细的统计分析，包括使用聚类自举技术（cluster bootstrap）来估计P值和标准误（SE），从而确保结果的稳健性。

总的来说，本研究为儿童健康评估提供了一种新的方法，即通过Kaizen任务和体验尺度来衡量健康状态的改善。这种方法不仅减少了受访者的心理负担，还提高了评估的伦理合理性，同时保持了较高的测量精度。未来的研究可以进一步探索这一方法在不同文化背景下的适用性，并将其应用于更广泛的健康技术评估中。此外，研究者还建议，随着这一方法的推广，可以考虑在不同地区或特定人群中建立本地化的健康评估价值集，以更好地满足不同群体的需求。