德国儿科炎症性肠病患者健康相关生活质量的评估：IMPACT-III量表的验证研究

《Health and Quality of Life Outcomes》：Health-related quality of life in patients with paediatric inflammatory bowel disease: IMPACT-III validation in Germany

本研究针对德国儿科炎症性肠病(PIBD)患者健康相关生活质量(HRQoL)评估工具缺乏本土化验证的问题，对疾病特异性患者报告结局测量工具IMPACT-III进行了心理测量学性能检验。研究基于CEDATA-GPGE注册登记系统的221例患者数据，通过验证性因子分析和探索性因子分析等方法证实，该量表德文版总体信效度良好（Cronbach's α=0.91），但其四维结构在德国人群中未能得到充分验证。该研究为IMPACT-III在德国PIBD临床实践与研究中的应用提供了重要实证依据。

　　

在儿童慢性疾病领域，炎症性肠病(IBD)如同一场难以预测的风暴，其症状包括腹泻、便血、腹痛、体重下降等，不仅侵蚀着患儿的身体健康，更对其日常生活、情绪状态和社会交往造成深远影响。尤其对于正处于成长关键期的儿童和青少年而言，这种慢性、易复发的疾病带来的挑战尤为严峻。在欧洲，每10万名18岁以下人群中就有31至75人受其困扰，而德国的患病率更是高达61.7/10万，位居欧洲前列。面对这样的健康挑战，如何准确评估疾病对患儿整体生活的影响，成为临床医生和研究人员关注的焦点。

健康相关生活质量(HRQoL)作为衡量患者对自身健康状况主观感受的重要指标，在慢性病管理中扮演着日益重要的角色。对于儿科炎症性肠病(PIBD)患者，IMPACT-III量表是国际上最常用的疾病特异性HRQoL评估工具，已被翻译成70多种语言。然而，尽管德国PIBD患病率较高，且IMPACT-III已是儿科胃肠病学研究的标准测量工具之一，其德文版本在使用新的四域结构（包括健康状况、情绪功能、体像和社会功能）方面尚未经过系统验证。这种验证的缺失可能导致评估结果偏差，影响临床决策和研究的准确性。

为此，由Aletta Boerkoel领衔的研究团队在《Health and Quality of Life Outcomes》上发表了题为"Health-related quality of life in patients with paediatric inflammatory bowel disease: IMPACT-III validation in Germany"的研究论文。该研究旨在评估IMPACT-III在德国PIBD患儿中的心理测量学性能，包括量表的信度、效度和因子结构，为该国儿科IBD的临床实践和研究提供可靠的评估工具。

研究人员利用德国CEDATA-GPGE注册登记系统，开展了一项名为CLARA的集群随机试验。该研究在2019年3月至2022年3月期间，从德国47个儿科胃肠病中心招募了9-17岁的IBD患者。参与者在专科就诊时完成了IMPACT-III的纸笔版本，同时临床医生通过结构化在线表格记录了疾病活动度、腹痛、排便次数等临床参数。最终，221名患者（女性46%；平均年龄14.05岁；克罗恩病126例；溃疡性结肠炎79例；未分类IBD 18例）的数据被纳入分析。

研究团队采用了一系列心理测量学分析方法：通过描述性统计评估数据分布特性；使用Cronbach's α系数检验内部一致性信度；通过Spearman相关分析考察收敛效度；采用t检验和ANOVA分析已知群体效度；并进行了验证性因子分析(CFA)和探索性因子分析(EFA)以检验量表的因子结构。

数据完整性与分布特性

IMPACT-III表现出良好的接受度，所有项目的未应答率均低于5%。量表总分范围为19.29-95.00（满分100），未出现天花板或地板效应。各子量表中，社会功能得分最高（均值81.63），健康状况得分最低（均值58.34），反映了PIBD对患儿基本生活质量的显著影响。

效度分析

收敛效度分析显示，健康状况子量表与自我报告健康(SRH)和临床评估指标呈低到中度相关（r_sp范围-0.16至-0.37），表明该子量表能有效捕捉临床变化。相比之下，情绪功能、体像和社会功能子量表与临床指标的相关性较弱且不显著。

已知群体效度分析发现，年龄≥14岁的患者HRQoL显著低于年轻患者（p=0.02；Cohen's d=0.31），女性患者得分显著低于男性（p=0.01；d=0.34），疾病活动度较高的患者得分较低，但组间差异未达统计学显著性。这些发现与一般人群和PIBD患者中HRQoL的已知模式一致，支持量表的区分效度。

因子结构与信度

验证性因子分析显示，四因子模型的拟合指标不理想（CFI=0.75；RMSEA=0.07），表明原始因子结构不适合德国样本。探索性因子分析提示三因子或四因子结构可能更合适，但均未能完全复制原始结构，且未能包含所有项目。

信度方面，IMPACT-III总量表表现出优异的内部一致性（α=0.91）。各子量表中，健康状况（α=0.89）、情绪功能（α=0.72）和社会功能（α=0.75）的信度可接受，而体像子量表的信度较差（α=0.59）。总分与健康状况（r=0.90）和社会功能（r=0.80）子量表高度相关，表明总分主要由这两个维度驱动。

研究结论与意义

本研究首次在德国PIBD患者中对IMPACT-III进行了系统验证，证实其作为HRQoL总体测量工具具有良好的信度和效度，可用于临床实践和研究。然而，四域结构未能得到验证，且体像子量表的信度不足，提示需要对子量表进行进一步修订和验证。年龄和性别相关的得分差异强调了在HRQoL评估中考虑发育阶段的重要性，某些项目（如涉及恋爱关系的项目）可能不适合年幼儿童，未来研究应考虑制定年龄特异性的量表版本。

该研究的优势在于样本量较大且代表了德国PIBD人群，但局限性在于其非专门设计的验证研究性质，未能评估重测信度和反应度。此外，患者在诊断初期完成量表，可能对某些项目理解不充分，影响因子分析结果。缺乏通用HRQoL量表作为参照，也限制了对量表性能的进一步解读。

综上所述，Boerkoel等人的研究为IMPACT-III在德国PIBD患者中的应用提供了关键证据，支持其作为总体HRQoL评估工具的有效性。同时，研究结果也指出了改进子量表和考虑年龄适应性的必要性，为未来研究指明了方向。这一验证工作对提高德国儿科IBD患者的综合管理水平、推动以患者为中心的照护具有重要意义。