G-CSF/ATG方案单倍体造血干细胞移植后儿童闭塞性细支气管炎综合征的临床特征与治疗反应：单中心经验

本研究回顾性分析60例接受G-CSF/ATG方案单倍体造血干细胞移植（haplo-HCT）后发生闭塞性细支气管炎综合征（BOS）的儿童患者，揭示其临床特征、治疗反应及影响因素。研究发现一线治疗总体缓解率（ORR）为33%，基线NIH肺评分3级、移植时疾病状态≥第二次完全缓解（CR2）及移植至BOS诊断时间≥12.85个月是显著预测因子，强调早期诊断和治疗的重要性。

　　

Highlight

本研究首次系统描述采用G-CSF/ATG方案单倍体造血干细胞移植（haplo-HCT）后儿童闭塞性细支气管炎综合征（BOS）的临床特征与治疗反应，发现基线NIH肺评分3级、移植时疾病状态≥第二次完全缓解（CR2）及移植至BOS诊断时间≥12.85个月是影响一线治疗反应的独立预测因素。

Background

关于单倍体造血干细胞移植（haplo-HCT）儿童闭塞性细支气管炎综合征（BOS）的研究数据有限。

Objective

旨在描述采用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）/抗胸腺细胞球蛋白（ATG）方案进行haplo-HCT的BOS患者的临床特征、治疗反应及影响一线治疗反应的因素。

Study Design

我们开展了一项单中心回顾性研究，纳入2016年1月至2022年12月北京大学人民医院60例儿童BOS患者。

Results

BOS在haplo-HCT后中位12.85个月（四分位距：10.52–16.82）被诊断，患者自BOS诊断后的中位随访时间为28.4个月（95%置信区间[CI]：22.9–37.8）。在52例可评估长期随访的患者中，一线治疗总体缓解率（ORR）为33%。15例接受二线治疗的可评估患者ORR为13%，一线和二线治疗总ORR达46%。研究发现三个显著影响一线治疗反应的独立预测因子：基线NIH肺评分3级（比值比[OR] 0.112；95% CI 0.014–0.866；P=0.036）、移植时疾病状态≥第二次完全缓解（OR 0.034；95% CI 0.002–0.488；P=0.013）以及移植至BOS诊断时间≥12.85个月（OR 9.890；95% CI 1.725–56.692；P=0.010）。肺功能轨迹显示，与评分1级患者相比，基线NIH肺评分2或3级患者在BOS诊断后预测FEV₁百分比下降更显著。

Conclusion

这些发现凸显了BOS早期诊断及在疾病早期阶段启动治疗的重要性。