癌症治疗功能评估-免疫检查点调节剂17项症状指数（FACT-ICM-17）的验证及其在科研与临床中的应用价值

本研究针对免疫检查点调节剂(ICM)引发的独特免疫相关不良事件(irAEs)，开发并验证了17项FACT-ICM症状指数。该量表通过多阶段研究（N=503）证实具有良好信度(α=0.86)、结构效度(CFI=0.93)和临床敏感性，为ICM治疗的症状监测提供标准化工具。

　　

背景

免疫检查点调节剂(Immune Checkpoint Modulators, ICMs)虽然革新了癌症治疗领域，但会引发独特的免疫相关不良事件(immune-related adverse events, irAEs)。本研究旨在开发并验证一个能评估最常见、最令人困扰且具有诊断价值的症状性irAEs的简明量表。

方法

通过多步骤流程生成症状性irAEs的评估条目：(1)文献回顾与专家迭代论证；(2)对患者、照护者和临床医生进行关于ICM相关irAEs及生活质量(quality of life, QOL)影响的质性访谈。初步46个条目在五项纵向或横断面研究中进行测试。最终条目集通过德尔菲法选定，并评估了量表的效度、信度、最小重要差异(minimally important differences, MIDs)及敏感性。

结果

通过对14名患者、7名照护者和6名临床医生的质性访谈，初步形成46个症状性irAEs条目，最终由503名（52%为女性，平均年龄64岁）接受ICM治疗的患者完成测试，这些患者包括非小细胞肺癌(n=342)、头颈癌(n=72)、肾细胞癌(n=43)或黑色素瘤(n=46)。最终选定17个条目并映射至FACIT条目库，形成FACT-ICM症状指数。该量表显示出良好的信度（α=0.86）、结构效度（比较拟合指数CFI=0.93）、与身体QOL测量工具的良好收敛效度（r=0.69–0.73）、与情绪和社会QOL的区分效度（r=0.03–0.65）以及标准效度（即更好的体能状态与更少的症状困扰相关）。选项锚点充分捕捉到MIDs并对变化敏感。

结论

这份17项FACT-ICM症状指数初步显示出良好的结构效度、收敛与区分效度、信度、MIDs及对变化的敏感性，已可投入科研与临床使用。

利益冲突声明

（略）

数据可用性声明

本研究数据可在向通讯作者合理请求后获取。因隐私或伦理限制，数据不公开。