左心发育不全综合征一期姑息手术的趋势分析：手术选择、成本与健康结局的演变

本研究针对左心发育不全综合征（HLHS）患儿一期姑息手术的选择趋势、医疗成本及健康结局开展多中心回顾性分析。通过分析2004–2022年间7701例患儿数据，发现Norwood联合右室-肺动脉导管术（NRVPA）已成为主流术式，其住院死亡率最低（11.2%），且自2016年起成本效益最优。尽管患者合并症复杂性逐年上升，总体死亡率未显著变化，提示医疗质量在复杂病例管理中仍保持稳定。该研究为优化临床决策和医疗资源分配提供了重要依据。

　　

左心发育不全综合征（Hypoplastic Left Heart Syndrome, HLHS）是一种严重且复杂的先天性心脏病，约占所有先天性心脏病的3%。每年美国约有2000名新生儿罹患此病。这类患儿出生后即面临生存挑战，不仅因为心脏结构异常导致的血流动力学紊乱，还因其治疗过程极为复杂、资源密集且费用高昂。据统计，HLHS新生儿住院费用可高达20万美元，是出生缺陷中医疗负担最重的一类疾病之一。

目前，HLHS患儿在新生儿期通常需要接受一期姑息手术（Stage 1 Palliation），以重建体循环流出道并限制肺血流。主流术式包括三类：Norwood术联合改良Blalock-Taussig分流（Norwood with modified Blalock-Taussig shunt, NmBT，1981年引入）、Norwood术联合右室-肺动脉导管（Norwood with right ventricle to pulmonary artery conduit, NRVPA，又称Sano分流，2004年引入）以及 Hybrid 术式（2002年引入）。尽管这些术式已应用多年，但关于最优手术选择仍缺乏共识，往往需依据患者特异性及医疗中心经验而定。更复杂的是，随着时间推移，手术偏好、患者复杂性以及医疗成本都在不断变化，而它们与健康结局之间的关联尚未在大样本多中心数据中得到系统评估。

为此，Adam Dziacky、John Morrison、Jamie Fierstein与Joyce Johnson合作，利用美国儿童健康信息系统（Paediatric Health Information System, PHIS）中2004–2022年间30日龄以内接受一期姑息手术的HLHS患儿数据，开展了一项大规模回顾性队列研究，旨在分析手术选择的年度趋势，并比较不同术式在住院死亡率、医疗成本及并发症方面的差异。该研究近期发表于《Cardiology in the Young》杂志。

本研究主要依托美国儿童健康信息系统（PHIS）数据库，涵盖超过40家非营利儿童医院的管理与账单数据。研究纳入2004年1月至2022年12月期间、年龄小于30天、因HLHS接受一期姑息手术（NmBT、NRVPA或Hybrid）的患儿。利用ICD-9/10编码识别手术类型与并发症，排除重复手术或移植病例。主要观察指标包括手术选择的年度流行率、住院死亡率、住院时长、成本（经CPI-U调整至2022年美元价值）以及术后并发症。采用Mann-Kendall检验分析时间趋势，多变量混合模型评估术式与结局的关联，并调整种族、性别、出生体重、合并症等混杂因素。

患者队列与手术选择趋势

研究共纳入7701例患儿，其中67.5%接受NmBT，22.1%接受NRVPA，10.5%接受Hybrid术式。自2004年至2022年，NmBT的使用率从84.8%显著下降至29.9%（P<0.001），而NRVPA则在2017年其年度使用率首次超过NmBT（53.6% vs. 42.4%）。Hybrid术式的使用率始终较低，未见明显时间趋势。

住院死亡率与并发症

在整个研究期间，NRVPA组的住院死亡率最低（11.2%），显著低于NmBT（16.4%）和Hybrid术式（27.2%）（P<0.0001）。多变量分析显示，与NmBT相比，NRVPA可降低30%的死亡风险（aOR=0.7），而Hybrid则风险较高（aOR=1.8）。此外，非白人种族、多发性非心脏复杂慢性条件（CCC）与死亡率升高显著相关。

并发症方面，总体发生率达77.3%，以心脏（50.5%）、肺部（28.5%）和感染（27.7%）最为常见。NRVPA术式在肺部与感染并发症发生率上最低（分别为22.3%和21.8%），而Hybrid术式心脏并发症最高（55.6%）。

医疗成本分析

经通胀调整后，所有术式的住院成本均呈上升趋势（P<0.0001）。在汇总分析中，NRVPA的中位成本为335,406美元，NmBT为250,183美元，Hybrid为328,428美元。尽管NRVPA在推广初期（2011–2015）成本较高，但自2016年起成为最具成本效益的选择。

多变量模型进一步证实，与NmBT相比，NRVPA与较低成本相关（exp(β)=0.9），而Hybrid术式成本更高（exp(β)=1.2）。其他与成本升高相关的因素包括非西班牙裔黑人种族、较高年龄入院、较多合并症等。

时间趋势与患者复杂性

值得注意的是，尽管患者复杂性（以CCC数量衡量）在整个研究期间持续上升（P<0.001），但各类手术的住院死亡率并未呈现显著时间趋势。这表明，医疗系统可能在应对更复杂病例方面取得了潜在进展，维持了整体死亡率稳定。

本研究通过大样本多中心数据表明，NRVPA已成为HLHS一期姑息手术的主流选择，不仅具有最低的住院死亡率和并发症风险，自2016年起还展现出更优的成本效益。这一趋势很可能受到2010年单心室重建试验（Single Ventricle Reconstruction Trial）结果的影响，该试验报道了NRVPA在12个月移植存活率上的优势。

尽管所有手术的成本均在上升且增速超过通胀，死亡率却未随时间显著改善，这可能反映出患者群体的复杂性不断增加。Hybrid术式表现较差，可能与其适用人群（如早产、合并遗传综合征等高危因素）本身风险较高有关。

这些结果强调，NRVPA是当前HLHS患儿一期姑息中最安全、最经济的选择。未来研究应进一步聚焦可改变的死亡风险因素，以在患者复杂性日益增加的背景下持续优化结局。该研究为临床实践、医疗政策与资源分配提供了重要证据，凸显了多中心数据在评估复杂先天性心脏病治疗趋势中的价值。