C5抑制剂治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的真实世界研究：疗效、炎症因子恢复与生物标志物探索

来自中国的研究团队开展了一项关于C5抑制剂治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的真实世界研究。该研究通过检测补体及细胞因子水平变化，证实eculizumab与crovalimab可显著控制溶血（78.9%患者LDH≤1.5×ULN）、提升血红蛋白（76→99 g/L）且安全性良好，并首次揭示C5/C5a/G-CSF/TNF-α等指标或成疗效预测生物标志物，为PNH精准治疗提供新依据。

　　

一项单中心真实世界研究聚焦于补体C5抑制剂（C5 inhibitor）治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（paroxysmal nocturnal haemoglobinuria, PNH）的疗效与炎症因子水平恢复情况。PNH是一种由PIG-A基因突变引发的罕见克隆性疾病，特征为补体介导的溶血（complement-mediated haemolysis）。研究团队回顾性分析了57例接受eculizumab或crovalimab治疗的患者，采用Luminex?液相芯片技术动态监测治疗前后补体及细胞因子水平变化。

结果显示：78.9%的患者实现溶血控制（乳酸脱氢酶LDH≤1.5×ULN），68.3%摆脱输血依赖，平均血红蛋白从76 g/L显著升至99 g/L（第24周）。感染是最常见不良事件，但均属轻度且无治疗中断案例。治疗后C5与C5a水平显著上升，而基线期C5、C5a、C3、C1q、粒细胞集落刺激因子（G-CSF）及肿瘤坏死因子-α（TNF-α）在无应答者中显著高于应答者与对照组。该研究不仅验证了C5抑制剂在中国PNH患者中的临床效益与安全性，更首次提示补体-细胞因子网络谱可作为预测治疗反应的潜在生物标志物。