羟基脲治疗对乌干达镰状细胞贫血患儿生长指标及体成分的影响：基于同胞对照的临床试验分析

来自乌干达的研究人员通过一项开放标签、单臂、30个月剂量递增的羟基脲(HU)临床试验，评估了3至<10岁镰状细胞贫血(SCA)患儿的生长状况。研究发现HU治疗可使患儿生长轨迹改善（尤其早期治疗组），体成分中瘦体重(FFM)提升，且生长参数与血红蛋白水平显著相关，为撒哈拉以南非洲地区SCA儿童的生长干预提供了重要临床依据。

　　

在撒哈拉以南非洲(SSA)地区，镰状细胞贫血(sickle cell anaemia, SCA)患儿普遍存在生长迟缓现象。尽管羟基脲(hydroxyurea, HU)在资源较高地区已被证实可改善生长，但其对SSA地区SCA患儿生长及体成分的影响尚未明确。一项针对3至<10岁乌干达SCA儿童(N=264，平均年龄5.6±1.7岁)的开放标签、单臂、30个月剂量递增HU临床试验，通过全球年龄-性别标准化_z评分体系，将参与者人体测量数据与无SCA的同胞对照组(N=110)进行比较，并采用生物电阻抗分析(bioelectrical impedance analysis, BIA)评估体成分。

研究发现，HU治疗期间SCA患儿的体重、身高和体重指数(body mass index, BMI)的年龄标准化_z评分虽持续低于对照组，但其变化轨迹与血红蛋白(haemoglobin, Hb)水平呈正相关。值得注意的是，3至<5岁入组患儿的生长水平与对照组无显著差异，而5至<10岁组差异显著。纵向分析表明，SCA患儿的体重和身高生长轨迹从试验初期的显著低于对照组，到试验结束时已接近对照组水平。尽管脂肪质量(fat mass)和瘦体重(fat-free mass, FFM)仍低于对照组，但FFM呈现明显改善。该研究提示HU能促进SSA地区SCA儿童的健康生长并优化体成分，且早期启动治疗获益更显著。