新型选择性JAK2抑制剂OB756治疗羟基脲不耐受/耐药或干扰素不耐受的原发性血小板增多症：一项II期多中心研究显示良好疗效与安全性

研究人员针对羟基脲耐药/不耐受或干扰素不耐受的原发性血小板增多症（ET）患者，开展新型口服JAK2抑制剂OB756的II期研究。结果显示24周完全血液学应答率22%，症状改善率达74.2%，安全性良好，为耐药患者提供新治疗选择。

　　

OB756是一种靶向JAK-STAT通路的新型口服选择性JAK2抑制剂。这项II期开放标签多中心研究评估了该药物对羟基脲耐药/不耐受或干扰素不耐受的原发性血小板增多症（ET）患者的疗效与安全性。主要终点为24周完全血液学应答（CHR）率，次要终点包括血液学应答（HR）、脾体积缩小≥35%的患者比例、分子应答和安全性。

研究结果显示：意向治疗分析中24周CHR率为22%（11/50）。可评估患者中HR率达65.6%，94.7%（36/38）患者实现脾体积缩小，其中50%达到≥35%缩小。74.2%（23/31）患者骨髓增殖性肿瘤症状评估表总症状评分降低≥50%。在可评估患者中，84.7%（11/13）出现JAK2-V617F 等位基因负荷降低。安全性方面，大多数治疗相关不良事件（TEAEs）为1-2级，≥3级血液学TEAEs包括贫血（10%）和中性粒细胞减少（6%），≥3级感染发生率为16%，血栓事件为2%。

研究表明OB756耐受性良好且具有可接受的疗效，为羟基脲耐药/不耐受或干扰素不耐受的ET患者提供了有前景的治疗方案。作者声明无利益冲突。研究数据可根据学术需求向首席研究者申请获取。