儿童免疫性血小板减少症治疗策略的临床结局与应答模式分析：一项90例患者的观察性研究

本期推荐一项针对儿童免疫性血小板减少症（ITP）治疗策略的前瞻性观察研究。该研究由开罗大学团队开展，系统评估了不同一线和二线治疗方案在90例新诊断ITP患儿中的疗效与安全性。研究显示，糖皮质激素仍为一线治疗基石，而对初始治疗无应答或复发的患者，使用血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）可获得良好结局，为个体化治疗策略提供了重要临床依据。

　　

免疫性血小板减少症（Immune Thrombocytopenia, ITP）是儿童时期最常见的获得性自身免疫性出血性疾病，以孤立性血小板减少（外周血小板计数＜100×10⁹/L）为主要特征。尽管约85%的病例可在六个月内自发缓解，但仍有一部分患儿会发展为持续性或慢性病程，面临出血风险和生活质量下降的困扰。目前，ITP的治疗策略存在较大争议，尤其是对不同治疗方案应答差异的系统评估仍较为缺乏。在这一背景下，Rasha AbdelRaouf AbdelAziz、Dalia El-Sayed等研究人员开展了一项深入观察性研究，旨在评估不同治疗方案在儿童ITP患者中的疗效与安全性，该研究近期发表于《Annals of Hematology》。

研究团队回顾性收集了2022年6月至2023年12月期间在开罗大学儿童医院儿科血液科就诊的90例新诊断ITP患儿数据。通过系统分析其临床资料、出血评分（BAT）、血小板计数动态变化以及不同治疗方案的应答情况，揭示了多个有意义的临床现象。

本研究采用了观察性队列设计，依托医院信息系统和患者病历进行数据提取。主要技术方法包括：使用ISTH-SSC出血评估工具（Bleeding Assessment Tool, BAT）标准化出血严重程度分级；通过连续血液学检测追踪血小板计数变化；运用美国血液学会（ASH）2019指南定义的治疗应答标准（完全应答CR、应答R、无应答NR）；并采用逻辑回归分析影响治疗效果的独立因素。全部统计计算基于SPSS 24完成。

结果

患者基线特征与出血表现：

本研究共纳入90例患儿，男女比例为1.2:1，平均年龄5.3岁。平均血小板计数初诊时为9.9±11.9×10⁹/L。多数患儿（63.3%）出血评分处于5–7分之间，提示中度出血症状。

一线治疗应答情况：

六例患儿（6.7%）仅采取观察策略而未接受药物干预，全部在三个月内达到完全缓解。其余84例接受了一线治疗，方案包括口服泼尼松、静脉甲基泼尼松龙、静脉甲基泼尼松龙序贯口服泼尼松龙、以及静脉注射免疫球蛋白（IVIG）。治疗一周时，IVIG组和甲基泼尼松龙序贯口服泼尼松龙组无应答率较高（分别为50%和36.1%），而观察组、单用口服泼尼松龙组无应答率较低。至三个月时，61例（68.9%）患者对一线治疗有应答，血小板计数均值上升至202.4±136.4×10⁹/L。

二线治疗与TPO-RA疗效：

29例（32.2%）患儿需升级至二线治疗，主要用药为血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），包括eltrombopag（23例）和romiplostim（6例）。使用TPO-RA后，血小板计数从基线31.3±5.7×10⁹/L显著提升至279±133.9×10⁹/L，其中eltrombopag组91.3%患儿、romiplostim组全部患儿均达到完全缓解。

影响治疗应答的因素：

逻辑回归分析显示，从发病到就诊时间较短是良好应答的独立预测因素（p=0.003）。其余临床因素如性别、年龄、初诊血小板计数等则无显著差异。

讨论与结论：

本研究证实，对于新诊断的ITP患儿，糖皮质激素仍为有效的一线治疗选择。值得注意的是，对于无显著出血、血小板计数较高的患儿，采取“观察等待”策略亦可取得良好结局。而对一线治疗无应答或复发的患者，TPO-RA作为二线治疗显示出显著疗效和安全性。

该研究的优势在于真实世界环境下多方案比较，但也存在样本量有限和单中心设计的局限性。未来需开展多中心随机对照试验，结合生活质量评估与成本效益分析，进一步优化儿童ITP的个体化治疗路径。

本研究强化了早期识别治疗无应答者和及时调整策略的重要性，为提升患儿生存质量、降低出血风险提供了重要循证依据。