心力衰竭指南价值声明对Medicare药物覆盖政策的影响：一项准实验分析

本综述通过准实验分析揭示，2022年AHA/ACC/HFSA心力衰竭指南中首次引入的价值声明（Value Statements）对Medicare药物覆盖障碍（如事前授权、高自付费用）的影响微乎其微。研究强调，尽管ARNI（高价值）和SGLT2i（中等价值）被证实能降低死亡率，但覆盖障碍依然普遍（>90%），凸显美国亟需建立将成本效益评估（如价值声明）正式纳入医保决策的强健策略，以改善患者对救命药物的可及性。

　　

背景

心力衰竭患者常常因覆盖障碍而难以获得救命药物，这些障碍包括事前授权和高额自付费用等。为了促进对高价值疗法的更好覆盖并为政策制定者提供成本效益信息，美国心脏协会、美国心脏病学会和心力衰竭协会在其心力衰竭指南中增加了价值声明。本研究评估了这些指南是否影响了两款救命但昂贵的心力衰竭药物——血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂（被指南列为“高价值”）和钠-葡萄糖协同转运蛋白-2抑制剂（被指南列为“中等价值”）的Medicare药物覆盖政策。

方法

本研究进行了一项观察性研究，使用了从2020年4月到2023年4月的Medicare处方药计划表单文件，分别评估价值声明发布（2022年4月）及随后的Medicare计划在线更新（2022年10月）后，ARNI和SGLT2i覆盖障碍的变化。主要结局是每月存在任何药物覆盖障碍（包括事前授权、三级或以上自付费用分摊、阶梯疗法或不覆盖）的计划百分比。分析采用了中断时间序列和双重差分法。双重差分分析使用直接口服抗凝药作为对照，因为其在成本和用途上与ARNI和SGLT2i相当，但没有相关的价值声明。

结果

在7396个Medicare药物计划中，每月存在任何覆盖障碍的比例范围对于ARNI为94.3%至97.4%，对于SGLT2i为93.2%至96.6%。大多数障碍是由于三级或以上自付费用分摊要求所致。覆盖障碍在2022年4月保持稳定，并在2022年10月略有下降。在双重差分分析中，价值声明的存在与ARNI和SGLT2i的覆盖障碍约下降1个百分点相关。有趣的是，与对照相比，“高价值” designation 与30天自付费用约增加1美元相关，而“中等价值” designation 则与费用减少约1至2美元相关。

讨论

这项回顾性准实验分析发现，针对ARNI和SGLT2i的覆盖障碍在超过90%的计划中存在，且最常见的形式是三级或以上自付费用分摊要求。在指南发布后的初始时期，未观察到存在任何覆盖障碍的计划百分比发生变化。几个月后，当计划被要求提交药物覆盖政策更新时，观察到存在任何覆盖障碍的计划百分比出现了小幅但具有统计学意义的下降。总体而言，研究结果表明2022年AHA/ACC/HFSA心力衰竭指南价值声明对Medicare药物覆盖政策的影响有限。

覆盖障碍的本意是促进使用成本较低、疗效相当的替代品。然而，当应用于像ARNI和SGLT2i这样没有仿制药选项的高效药物时，这些障碍可能导致药物使用减少、临床结果恶化并加剧不平等。价值声明被纳入指南的部分目的是为了影响制定覆盖决策的人，并促进高价值护理的可及性。但研究结果表明，指南对Medicare政策制定者的影响微乎其微。这可能与美国缺乏如何将价值评估应用于覆盖决策的指导，以及支付方缺乏这样做的激励措施有关。与其他国家不同，美国没有标准流程让支付方将价值纳入决策，而且Medicare被禁止设定正式的成本效益阈值来指导覆盖决策。此外，支付方可能对AHA/ACC价值声明作为成本效益信息资源的熟悉程度不足。值得注意的是，新的美国立法（《通货膨胀削减法案》）已允许Medicare直接谈判本研究涉及的所有药物的价格，这可能为利用临床指南和价值评估来改善这些及其他药物的可及性提供新的机遇。

一个反直觉的发现是，自付费用的降低在具有“中等价值”指定的SGLT2i上比“高价值”的ARNI更为明显。一种可能的解释是，制药公司有动力通过降低药品价格来改善其价值评定。指南明确指出，SGLT2i价格的“小幅降低将使其……达到本指南的高价值阈值”。因此，价值声明可能对其他利益相关者（如制药公司或药房福利管理机构）产生了影响，促使他们改变定价。

局限性

本研究存在若干局限性。数据仅限于Medicare药物覆盖计划，结果可能无法推广到商业计划或Medicaid。分析是在计划层面进行的，不一定反映个体患者的经历。其他影响因素，如临床证据的强度或原始成本效益研究的发表，也可能影响了药物覆盖政策。SGLT2i也适用于糖尿病和慢性肾病，并且在本研究期间之前就已纳入相应临床指南，因此针对SGLT2i的发现可能并非心力衰竭特异性。数据分析未包含保费和免赔额信息，也未针对通货膨胀进行调整。未将氯苯唑酸纳入分析。尽管使用了双重差分法等因果推断方法是本研究的优势，但对照药物的覆盖模式差异可能受到适应症和目标人群扩大的影响。一年的随访期可能不足以捕捉指南发布后药物覆盖政策的全部变化。

结论

尽管价值声明被引入指南是为了促进高价值、成本效益高的政策决策，但研究发现价值声明发布后，ARNI和SGLT2i的药物覆盖障碍普遍性仅发生了微小变化。总体而言，研究结果表明2022年AHA/ACC/HFSA心力衰竭指南对Medicare药物覆盖政策的初始影响有限。