瑞典与希腊重度血友病青少年预防治疗下关节健康结局的超声评估比较：基于PedNet注册中心的研究

本研究针对不同国家血友病预防治疗策略对长期结局的影响，由来自PedNet注册中心的研究人员比较了瑞典与希腊重度血友病青少年（PwSH）的关节健康状况。结果显示，尽管两国患者临床关节评分（HJHS）相似，但超声评估（HEAD-US）显示瑞典患者关节滑膜炎及骨/软骨异常发生率显著更低，表明更早启动的预防治疗与更优的关节结局相关。

　　

一项研究利用前瞻性收集的PedNet注册中心数据，比较了瑞典与希腊在重度血友病（PwSH）青少年预防治疗上的差异及其对关节健康的影响。研究纳入61名瑞典和51名希腊的10至18岁患者。

研究发现，瑞典患者确诊年龄更小（0.53岁 vs. 0.77岁，p < 0.01），预防治疗启动更早，且治疗方案更密集、更快过渡到完全预防。两国患者在最后一次 Haemophilia Joint Health Score (HJHS) 评估时的中位年龄相近（瑞典15.26岁 vs. 希腊15.86岁），临床关节健康评分（HJHS）中位数也相似（瑞典1.5分 vs. 希腊1.0分，p = 0.38）。

然而，通过 Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) 超声评估发现显著差异。瑞典患者关节滑膜炎的发生率明显更低：踝关节（31.1% vs. 72.2%；p < 0.01）、膝关节（11.1% vs. 44.4%，p < 0.01）和肘关节（8.9% vs. 27.8%，p < 0.05）。瑞典患者关节骨或软骨异常的发生率也普遍较低（踝关节：11.1% vs. 30.6%；p < 0.05；膝关节：6.7% vs. 11.1%；p = 0.69；肘关节：8.9% vs. 19.4%；p = 0.20）。

研究结论指出，尽管两国青少年重度血友病患者在临床上均表现出良好的关节健康，但HEAD-US超声检测揭示了差异，瑞典更早启动的预防治疗与更好的关节结局相关。

利益冲突声明部分列举了多位作者与制药企业（如Boehringer Ingelheim, SOBI, Roche, Novo Nordisk, CSL Behring, Octapharma, Sobi/Sanofi, Bayer, Pfizer, Sanofi-Genzyme, Takeda等）在临床试验、咨询、演讲、研究资助等方面的关系，其余作者声明无利益冲突。