移植后环磷酰胺方案下HLA 7/8错配无关供者外周血与骨髓移植疗效对比：一项CIBMTR数据分析

本研究通过CIBMTR大数据分析揭示：在采用移植后环磷酰胺（PTCy）预防移植物抗宿主病（GVHD）的HLA 7/8错配无关供者移植中，外周血干细胞（PBSC）与骨髓（BM）移植在总体生存率（OS）和需免疫抑制治疗的慢性GVHD（IST-R cGVHD）方面无显著差异，挑战了传统认知中BM优势的理论。

　　

Highlight

本研究首次在大样本量中证实：对于接受PTCy-based GVHD预防方案的HLA 7/8错配无关供者移植，外周血与骨髓移植具有等效性！

方法

我们采用国际血液与骨髓移植研究中心（CIBMTR）的注册数据，纳入2017年后接受HLA 7/8错配移植且采用PTCy预防方案的急性白血病、MDS/MPN患者。主要终点为总体生存率（OS）和需系统性免疫抑制治疗的慢性GVHD（IST-R cGVHD）。

结果

中位随访36个月时，709例接受PBSC移植与171例BM移植患者基线特征基本可比。单变量分析显示：PBSC组与BM组3年OS无差异（57% vs 58%, p=0.63），IST-R cGVHD发生率相似（30% vs 25%, p=0.25）。多变量分析进一步证实：PBSC未导致OS差异（HR=0.96, p=0.78），虽所有分级cGVHD发生率较高（HR=1.46, p=0.019），但IST-R cGVHD仅呈边缘性显著（HR=1.40, p=0.054）。

讨论

我们的结果表明：在PTCy保驾护航下，即使对于HLA高位点错配的无关供者移植，传统认为PBSC带来的GVHD风险优势已不复存在。这一发现为临床选择移植物来源提供了重要循证依据——当疗效相当时， donor便利性和操作可行性或成决策关键因素。

结论

在PTCy-based预防方案背景下，外周血干细胞可作为HLA 7/8错配无关供者移植的可靠选择，其长期生存结局与骨髓移植相当。