抑制剂与肥胖在血友病患者中的关联强度及流行趋势：聚焦emicizumab的影响

本研究针对血友病(PwH)患者中肥胖与抑制剂状态的关联问题，通过美国血栓与止血网络(ATHN)大数据回顾性分析发现：肥胖患病率显著上升(p<0.001)，靶关节病史和emicizumab使用增加肥胖风险，但抑制剂状态与肥胖无显著关联，为临床综合管理提供重要循证依据。

　　

血友病(Haemophilia)是一种X连锁遗传性出血性疾病，其特征是凝血因子缺乏或功能缺陷。血友病患者(PwH)中的肥胖问题与关节活动度受限、运动范围减少及靶关节增多密切相关。抑制剂（即中和凝血因子浓缩物的抗体）引发的并发症会限制体力活动，可能进一步加剧肥胖风险。

本研究通过对美国血栓与止血网络(ATHN)数据集2013-2021年间的回顾性队列分析，纳入19,074名至少有一次体重指数(BMI)记录的A型或B型血友病男性患者。采用逻辑回归、广义估计方程和双重差分模型进行统计分析，评估肥胖趋势及其与抑制剂和emicizumab（一种双特异性单克隆抗体）使用的关联。

结果显示：儿童和成人PwH的肥胖患病率均显著上升(p<0.001)。与成人相比，儿童患者发生抑制剂的风险显著增高。靶关节病史和emicizumab使用与肥胖风险增加相关，但使用emicizumab的成人和儿童PwH与未使用者的肥胖患病率无显著差异。肥胖与抑制剂状态之间未发现显著关联。

结论指出，血友病患者的肥胖流行率持续升高，与普通人群趋势一致。靶关节与肥胖的关联强调需要通过减重改善关节健康，未来研究应深入探讨其因果关系及体力活动在其中的中介机制。

利益冲突声明：C.T.曾获得赛诺菲咨询委员会酬金并参与拜耳研究指导委员会工作，其余作者声明无利益冲突。