数字健康在海湾合作委员会儿童生长激素治疗中的临床价值：患者生成健康数据整合策略与专家共识

《Frontiers in Endocrinology》：The role of digital health in growth hormone therapy: perspectives from Gulf Cooperation Council pediatric endocrinologists

本综述基于海湾合作委员会（GCC）地区儿科内分泌专家的共识研究，系统探讨了患者生成健康数据（PGHD）在生长激素治疗（GHT）依从性管理中的关键作用。研究通过名义小组技术（NGT）识别出社会背景、注射情境及患者治疗感受三大核心因素，为数字化医疗工具（如Easypod?与Growzen?应用）整合至临床工作流程提供了实践路径，旨在提升儿科生长障碍患者的长期治疗依从性。

　　

背景

生长激素缺乏症（GHD）是一种儿童慢性内分泌疾病，可导致生长迟缓和代谢异常。全球儿童GHD患病率约为1/4000–1/10000活产儿。重组人生长激素（r-hGH）皮下注射是标准治疗方案，但长期治疗依从性仍是全球性挑战，治疗起始12个月内依从率仅73%–95%，且随治疗时间延长而下降。依从性不足会损害生长效果、增加代谢风险及医疗成本。影响依从性的因素包括注射负担、不适感、心理压力及监护人监管不足等。远程患者监测和数字健康工具（如移动医疗应用、智能注射设备）为改善依从性提供了新思路。

方法

本研究于2024年3月2日在阿联酋迪拜举办专家研讨会，采用名义小组技术（NGT）进行共识构建。参与者包括12名来自GCC地区、拥有15年以上经验的儿科内分泌学家、1名主席及2名调解人。研讨会围绕三种临床场景展开：初诊GHT患者、依从性差患者及治疗反应不佳患者。通过两轮结构化投票，专家独立提名、讨论并排序前五位最相关的PGHD因素。首轮投票确定初步优先级，次轮进行重新评估以达成共识。最终讨论聚焦于如何将PGHD整合至临床实践。

结果

共识别22项PGHD影响因素，经合并后形成21项关键因素。首轮投票中，人口统计学数据（年龄、收入、技术熟悉度）以21分居首，患者治疗感受与满意度（19分）及社会背景（家庭支持、保险、照护责任）以17分次之。次轮投票后，社会背景（35分）跃居首位，注射情境（注射时机、舒适度、操作支持）以34分紧随其后，患者感受与满意度（30分）位列第三。专家一致认为，家庭结构、文化影响、注射环境及情绪动机是影响GHT依从性的核心要素。

讨论

社会背景的突出地位反映了GCC地区家庭结构与文化动态对治疗一致性的深层影响。注射情境的相关性强调实际操作中疼痛、时间冲突及家庭支持不足等障碍。患者感受与满意度则揭示情感态度与治疗负担对长期坚持的潜在作用。研究指出，当前PGHD整合面临系统级挑战，包括临床工作时间限制、数字工具使用能力差异、数据格式不统一及与电子健康记录（EHR）系统互操作性不足。专家建议借鉴糖尿病管理中的自动化警报、可视化报告等模式，通过多学科团队（医师、护士、药师、患者支持项目）协作提升PGHD应用效率。

结论与展望

社会背景、注射情境及患者感受是GCC地区GHT依从性管理的三大关键PGHD因素。未来需通过数字化工具（如实时注射数据追踪、治疗伴侣应用）捕捉依从性软信号，并结合标准化数据呈现格式、临床工作流程优化及医护人员培训，实现PGHD的可持续整合。这一策略将助力个性化治疗决策，强化医患沟通，最终改善儿科生长障碍患者的长期预后。