估计对数标准化发病率比值的方差以评估医疗提供者的绩效：采用贝叶斯、自助法和Delta方法进行比较分析

《JMIRx Med》：Estimating Variance of Log Standardized Incidence Ratios Assessing Health Care Providers’ Performance: Comparative Analysis Using Bayesian, Bootstrap, and Delta Method Approaches

该研究比较了Delta方法、自助法和贝叶斯MCMC三种方法在估计Log-SIR方差时的性能，基于澳大利亚和新西兰透析登记数据，发现贝叶斯方法在偏差、方差和均方误差上均最优，自助法方差最高，Delta方法次之。通过漏斗图分析显示，不同方法对医疗机构绩效评估结果影响显著，贝叶斯方法因稳定性强被推荐为首选。

　　在医疗保健服务绩效评估中，标准化发生率比（SIR）是一种重要的工具，用于判断观察到的事件率是否偏离预期值。准确估计这些比率的方差对于决策者评估医疗机构的绩效至关重要，因为这会影响关于服务提供者绩效的决策。然而，关于不同方差估计方法如何影响绩效评估决策的数据仍然有限。本研究比较了三种方法（delta方法、自举法和贝叶斯方法）来估计对数标准化发生率比（Log-SIR）的方差，以评估医疗机构在为原住民和非原住民患者提供接近家庭治疗方面的表现。

研究背景显示，过去二十年中，公共部门对医疗保健服务的绩效评估关注度不断上升。例如，澳大利亚政府在2011年引入了国家健康改革，并在2020年至2025年之间推出了国家健康改革协议。这导致了基于定量结果指标（如标准化死亡率比SMR）的机构间比较的增加。尽管有机构排名表和Shewhart控制图等方法用于比较机构的排名，但这些方法也受到批评。近年来，一种名为“漏斗图”的图形工具因其在机构比较中的实用性而被强烈推荐，尤其是在检测出版偏倚方面。然而，漏斗图也广泛用于显示性能指标，如比较健康护理单位之间的风险调整率。

在研究方法部分，作者利用了澳大利亚和新西兰透析与移植注册处（ANZDATA）的患者级数据，研究时间跨度为2012年至2023年。研究目的是预测患者在开始治疗一年后在家中接受治疗的情况。为了比较三种方法（delta方法、自举法和贝叶斯方法）的性能，作者采用了偏差、方差和均方误差（MSE）作为评估指标。通过使用漏斗图，研究还比较了不同医疗机构在为原住民和非原住民患者提供接近家庭治疗方面的表现，作为一种服务层面的公平性度量。

研究结果表明，三种方法在偏差方面的表现相似，其中贝叶斯方法的偏差值最低（0.01922），其次是delta方法（0.01927）和自举法（0.02567）。贝叶斯方法的方差也最低（0.00005），表明其估计值更加稳定和集中。相比之下，delta方法的方差较高（0.00016），而自举法的方差最高（0.00027），这意味着它引入了更多的不确定性。最后，贝叶斯方法的MSE最低（0.00042），表明其整体准确性更高，而自举法的MSE最高（0.00094），显示其是三种方法中最不可靠的。

结论部分指出，这些方法可以用于衡量患者中心结果的公平性，同时评估服务提供者之间的绩效。选择方差估计方法对于准确解读医疗保健服务提供者的绩效至关重要。研究倾向于推荐贝叶斯马尔可夫链蒙特卡洛方法，因为它在性能上表现更优。

在本研究中，研究者首先探讨了标准化发生率比（SIR）的定义和用途。SIR是一种用于比较不同机构之间事件发生率的指标，通常通过将观察到的事件数与预期事件数进行比较来计算。然而，由于SIR可能受到多种因素的影响，例如患者的特征和治疗环境，因此准确估计其方差对于正确评估机构的绩效至关重要。

研究者还详细介绍了三种方差估计方法的原理和适用场景。delta方法是一种分析方法，用于估计对数标准化发生率比（Log-SIR）的方差。它通过使用雅可比矩阵和原始变量的协方差矩阵来近似函数的方差。然而，delta方法依赖于底层分布的假设，特别是渐近正态性。这可能会导致在数据分布不符合假设时的估计偏差。

自举法是一种非参数方法，通过从观察数据中进行有放回抽样，创建一个重采样数据集，并重复这一过程多次，以近似Log-SIR的分布。这种方法不需要分布假设，可以更稳健地估计方差，尤其是在样本量较小或分布未知的情况下。自举法通过考虑抽样变异，可以提高绩效评估的精度。

贝叶斯方法则通过马尔可夫链蒙特卡洛（MCMC）技术来估计Log-SIR的方差。这种方法利用概率分布来总结先验信息，这有助于在估计中减少不确定性。贝叶斯方法特别适用于数据稀疏或有先验知识可用的情况，因为它可以通过引入先验分布来对估计值进行平滑处理，从而减少估计的波动性。

在研究中，作者利用了来自ANZDATA的数据集，其中包含了从2005年1月到2023年12月的患者数据。研究数据经过清洗和筛选，最终保留了10,195条观测数据。通过这些数据，作者构建了三种方法的方差估计，并利用漏斗图来评估医疗机构的绩效。研究发现，贝叶斯方法在偏差、方差和MSE方面均优于其他两种方法，因此被推荐为更优的选择。

研究还讨论了不同方差估计方法在漏斗图中的表现。贝叶斯方法的估计值更加稳定，尤其是在样本量较小的情况下，其方差较低，这有助于减少极端值的出现。相比之下，自举法由于其对数据抽样的敏感性，在小样本情况下显示出更大的方差，而delta方法则在某些情况下可能低估方差，尤其是在数据分布不符合假设的情况下。

此外，研究还分析了不同方法在实际应用中的优缺点。delta方法计算效率高，但其准确性可能受到数据分布的影响。自举法虽然计算复杂度较高，但可以提供更稳健的方差估计，特别是在数据分布未知的情况下。贝叶斯方法则通过引入先验信息，提供更灵活和信息丰富的方差估计，尤其适用于数据稀疏或需要结合先验知识的场景。

研究者还指出，虽然贝叶斯方法在估计Log-SIR的方差方面表现优异，但在实际应用中，其计算成本较高，需要更多的计算资源。因此，在选择方差估计方法时，需要考虑数据结构、计算资源和先验知识的可用性。

总的来说，这项研究为医疗保健服务提供者绩效评估中的方差估计方法提供了重要的见解。它强调了在不同情境下选择适当方法的重要性，并展示了贝叶斯方法在减少估计偏差和提高稳定性方面的优势。这些发现对于改进绩效评估方法，提高决策的准确性，以及促进医疗资源的公平分配具有重要意义。