临床试验数据集与FDA批准数据集之间的差异：对非侵入性结直肠癌筛查测试的临床决策和政策制定的影响

基于美国FDA批准数据与非侵入性结直肠癌筛查临床试验数据的模拟研究，发现血液及粪便检测在灵敏度、特异性等性能指标上存在显著差异，导致筛查效益、患者负担和医疗成本预测结果产生偏差。研究证实采用标准化FDA数据作为参考基准对效果评估和指南制定至关重要。

　　

摘要

目的

可以通过对同一人群进行的同时期研究来推断临床服务的相对有效性，但此类数据非常稀缺。美国食品药品监督管理局（FDA）制定了“安全性和有效性数据摘要”（SSED），以标准化具有相同或类似适应症的已批准药物和医疗器械的人群特征和性能指标。根据FDA的审批要求，SSED可能与已发表的临床试验结果有所不同。先前的研究探讨了监管相关数据标准化对FDA批准药物的影响，但据我们所知，这方面在医疗器械领域尚未进行过研究。

方法

我们评估了用于非侵入性结直肠癌筛查测试（包括基于血液和粪便的测试）的临床试验数据与FDA批准数据集的性能指标。利用在美国经过验证的结直肠癌筛查微观模拟模型，我们比较了FDA数据与临床试验数据在性能上的差异对患者终身影响。

结果

我们发现，基于血液和粪便的测试在报告的性能指标上存在显著差异，这些差异显著影响了结直肠癌筛查的效益、负担和效率等方面的模型结果。

结论

这些新发现强调了将标准化的FDA数据作为比较有效性研究、指南建议以及其他实践指导活动的参考标准的重要性和影响力。