重症肌无力的加重与肌无力危象：美国现实世界的医疗资源利用及成本负担

重症肌无力（gMG）患者医疗资源利用和成本研究显示，gMG患者人均年医疗成本达65,000美元，显著高于对照组，主要成本由住院承担，急性事件（加重和危象）发生率分别为12.2%和22.0%，且具有复发倾向。

　　

摘要

研究目标

关于重症肌无力（gMG）的医疗资源利用（HCRU）和成本评估，很少包含匹配对照组的数据。虽然已经对急性gMG相关事件（如gMG加重和肌无力危机）的HCRU和成本进行了研究，但由于研究间的异质性，这些数据的汇总或比较受到限制。本研究的目的是提供关于美国gMG患者的全面、真实世界的数据，包括那些经历过gMG相关事件的患者。通过索赔数据库分析，研究了以下内容：(i) gMG患者与非gMG对照组之间的额外医疗资源利用和成本负担；(ii) gMG相关事件的发生情况；(iii) gMG相关事件的HCRU和成本负担；(iv) 与gMG相关事件相关的因素。

方法

在这项回顾性队列研究中，从Optum的去标识化Clinformatics?数据仓库（2017年1月1日至2023年3月31日）中识别出美国的gMG患者。计算了随访期间gMG相关事件的发生率。利用嵌套病例-对照设计，在现有gMG队列中评估了gMG相关事件发生与基线人口统计学/临床变量之间的关联。通过倾向得分方法和逆概率处理加权方法，比较了有gMG和没有gMG的队列之间的额外医疗资源利用和医疗成本。此外，还报告了有/无gMG相关事件的gMG亚组的额外医疗资源利用和医疗成本。

结果

分析共纳入了16,561名gMG患者（12,813名为现患患者，3,748名为新发患者）和105,716名非gMG对照组。在现患和新生gMG患者中，随访期间gMG加重的发生率分别为12.2%和22.0%，肌无力危机的发生率分别为6.0%和12.4%。有既往gMG相关事件的患者未来再次发生事件的可能性更高（比值比范围为1.76–7.05）。经过加权处理后，gMG患者（中位随访时间为696天）的总体医疗资源利用次数更多，医疗成本是非gMG对照组（每年5,420 PPPM或约65,000美元）的4倍以上（每年1,298 PPPM或约15,500美元）。在有gMG加重/肌无力危机的患者中，随访期间平均住院次数分别为3.02次和3.35次，急诊就诊次数分别为1.91次和2.13次，专业护理机构就诊次数分别为12.70次和13.39次，门诊就诊次数分别为67.86次和75.52次；相关费用分别为每年17,113 PPPM（或约205,000美元）和18,640 PPPM（或约224,000美元）。

结论

gMG的总医疗成本高于一些先前的估计值，为每年5,420 PPPM，主要由住院治疗费用驱动。gMG加重和肌无力危机的发生率较高，且具有复发倾向，与较高的医疗资源利用和成本相关。这些发现可以为治疗决策提供依据，以改善症状控制并降低gMG相关急性事件的发生概率。