系统性硬化症患者的硬皮病评估问卷（SAQ）：与临床特征和疾病严重程度的关系

《The Egyptian Rheumatologist》：Scleroderma assessment questionnaire (SAQ) in systemic sclerosis patients: Relation to clinical characteristics and disease severity

评估埃及系统性硬化症患者SAQ与EScSG指数相关性，横断面研究纳入45例，发现两者均与皮肤评分、钙化及吞咽困难强相关，但SAQ与呼吸指数相关性更显著，且与EScSG指数高度相关（r=0.71, p<0.001）。

　　

奥米玛·A·埃尔-法拉（Omima A. El-Farra）、哈泽姆·M·法拉格（Hazem M. Farrag）、拉莎·A·阿卜杜勒-马吉德（Rasha A. Abdel-Magied）

埃及米尼亚大学医学院风湿病学、康复与物理医学系

摘要

背景

系统性硬化症（SSc）是一种慢性自身免疫性疾病，其临床表现多样，可影响皮肤、肺部和心脏。患者报告的结局（PROs）为了解疾病的主观负担提供了重要信息，但它们与客观临床评估之间的关系尚未得到充分研究。

研究目的

评估患者报告的结局指标——硬化症评估问卷（SAQ）与欧洲硬化症研究组（EScSG）指数所评估的埃及SSc患者疾病活动度之间的关联。

患者与方法

本研究对45名成年SSc患者进行了横断面研究，收集了临床、肺部和心脏数据，包括改良Rodnan皮肤评分（mRSS）、高分辨率CT、肺功能测试、6分钟步行测试（6MWT）和超声心动图。分析了SAQ、EScSG与疾病参数之间的关联。

结果

本研究共纳入39名女性和6名男性（性别比6.5:1），中位年龄为39岁。29名患者属于局限性SSc亚型，疾病中位持续时间为7±5年。根据EScSG指数，25名患者（55.6%）处于活动期，中位活动度为3±3。SAQ和EScSG分别与mRSS（r = 0.55，p < 0.001）、钙化（r = 0.47，p = 0.001）和吞咽困难（r = 0.51，p < 0.001）呈正相关；而劳累性呼吸困难仅与SAQ相关（r = 0.37，p = 0.02），并与呼吸指数（r = 0.63，p = 0.001）有较强相关性，而与SAQ的相关性较弱（r = 0.19，p = 0.21）。EScSG和SAQ之间也存在强相关性（r = 0.71，p < 0.001）。

结论

SAQ和医生评估的疾病活动度指标为了解SSc患者的疾病负担提供了互补视角，有助于改善以患者为中心的护理，并可能提高疾病监测效果。

引言

系统性硬化症（SSc）是一种慢性自身免疫性结缔组织疾病，其特征是免疫激活、血管病变以及皮肤和内脏器官（尤其是肺部和心脏）的进行性纤维化[1,2]。该病的临床表现多样，从仅限于皮肤受累到弥漫性病变并伴有严重的器官损伤，从而导致健康相关生活质量（HRQoL）下降[3]。

评估SSc的影响具有独特挑战性，因为患者和医生对疾病严重程度的看法往往存在显著差异[4,5]。在SSc中，医生主要依靠改良Rodnan皮肤评分（mRss）来评估皮肤受累情况，以及利用高分辨率计算机断层扫描（HRCT）来评估间质性肺病（ILD）的程度[6]。由于疾病表现的多样性、难以区分病情加重与缓解期、活动期与损伤期的重叠特征以及缺乏经过验证的生物标志物，因此定义疾病活动度尤为困难。欧洲硬化症研究组（EScSG）制定的活动度指数是一种经过验证的工具，结合了临床和实验室参数[7]。然而，仅依靠这种生物医学方法无法全面反映患者的真实体验[8]。

患者通常认为自己的疾病严重程度比医生估计的要高，他们的评估受到主观症状和功能限制的严重影响，这些因素直接影响他们的日常生活[9]。

患者与医生观点之间的这种不一致性凸显了需要将患者的意见直接纳入评估过程的必要性。此时，患者报告的结局指标（PROMs）就显得尤为重要。PROMs是标准化的问卷，能够直接反映患者对自身健康状况、症状、功能能力和整体生活质量的看法，无需临床医生的解读[8,10]。

硬化症评估问卷（SAQ）已成为评估患者疾病负担、功能限制和生活质量的重要工具[11]。该问卷能够检测SSc患者疾病活动度和功能残疾的变化[12]。

本研究旨在评估和比较埃及SSc患者中医生和患者报告的疾病严重程度评估结果，并确定影响这两种评估方式的临床和功能特征。

患者与方法

这项横断面观察性研究纳入了符合2013年美国风湿病学会/欧洲抗风湿联盟（ACR/EULAR）分类标准的成年SSc患者[13]。患者于2025年1月至7月期间从米尼亚大学医院的风湿病学门诊连续招募。排除了同时患有其他自身免疫性疾病或临床、功能或影像学评估不完整的患者。所有患者均签署了书面知情同意书。

结果

研究共纳入45名SSc患者，中位年龄为39岁，年龄范围为18-65岁，其中39名为女性，6名为男性（性别比6.5:1）。患者的 demographic 和临床特征见（表1）。疾病活动度指标与临床参数之间存在显著相关性，而EScSG及其各维度与SSc患者的功能评估指标（包括MMRC、6MWD、FVC%和DLCO%）之间未见显著关联（表2）。

SAQ的分布图

讨论

在埃及，SSc在临床和社会层面带来了重大负担，患者常出现肺部、血管、胃肠道和肌肉骨骼系统的受累，导致较高的死亡率和发病率[[18], [19], [20]]。除了多系统受累外，患者的心理和功能状况也受到疾病直接影响。语言和识字障碍进一步阻碍了PROMs在日常实践中的应用，尽管它们在捕捉细微变化方面起着关键作用。

资金来源

本研究未获得任何公共部门、商业机构或非营利组织的资助。

利益冲突声明

作者声明不存在可能影响本文研究结果的已知财务利益或个人关系。