探索接受蒽环类药物治疗的儿童心肌损伤的预测性风险因素：一项初步研究

蒽环类药物化疗导致儿童心肌损伤的风险预测模型研究，通过18例配对样本筛选性别、诊断年龄、环磷酰胺总剂量和用药天数作为关键预测因子，建立逻辑回归模型，准确率85%，AUC 0.89，为儿童化疗心肌毒性评估提供新工具。

　　

摘要

蒽环类药物引起的心脏毒性对儿童癌症幸存者的长期心脏健康构成威胁；然而，由于预测工具有限，早期风险评估仍然具有挑战性。虽然已经为儿童癌症患者化疗相关血液毒性开发了风险预测模型，但针对这一人群中蒽环类药物引起的心脏毒性的研究工作仍然不足。为了填补这一空白，我们进行了一项初步研究，以开发一种用于预测儿童蒽环类药物引起的心脏毒性的风险模型。采用配对样本设计，我们分析了18名接受蒽环类药物化疗的儿童在整个治疗期间收集的数据。患者的人口统计学特征、临床特征和治疗方案作为输入（解释性）变量，而高敏感性心肌肌钙蛋白T的血浆浓度作为结果（响应），代表蒽环类药物引起的心肌损伤。在最初的33个潜在变量中，根据它们与心肌损伤的相关性得分，选出了前18个变量。然后使用R语言中的caret包去除冗余，将这组变量进一步精简为13个，以开发出一个初步的逻辑回归模型。通过留一法交叉验证（Leave-One-Patient-Out Cross-Validation），确定了最终模型的四个关键预测因子：性别、诊断时的年龄、环磷酰胺的总剂量（毫克）以及自首次接受蒽环类药物剂量以来的天数。所有这些因素都与心肌损伤显著相关。最终逻辑回归模型的准确率为85%，敏感性为80%，特异性为88%，曲线下面积为0.89，Youden指数为0.68，用于预测心肌损伤风险。这些初步研究结果表明，我们的预测模型在分层儿童人群中蒽环类药物引起的心肌损伤风险方面具有潜力。

图形摘要

蒽环类药物引起的心脏毒性对儿童癌症幸存者的长期心脏健康构成威胁；然而，由于预测工具有限，早期风险评估仍然具有挑战性。虽然已经为儿童癌症患者化疗相关血液毒性开发了风险预测模型，但针对这一人群中蒽环类药物引起的心脏毒性的研究工作仍然不足。为了填补这一空白，我们进行了一项初步研究，以开发一种用于预测儿童蒽环类药物引起的心脏毒性的风险模型。采用配对样本设计，我们分析了18名接受蒽环类药物化疗的儿童在整个治疗期间收集的数据。患者的人口统计学特征、临床特征和治疗方案作为输入（解释性）变量，而高敏感性心肌肌钙蛋白T的血浆浓度作为结果（响应），代表蒽环类药物引起的心肌损伤。在最初的33个潜在变量中，根据它们与心肌损伤的相关性得分，选出了前18个变量。然后使用R语言中的caret包去除冗余，将这组变量进一步精简为13个，以开发出一个初步的逻辑回归模型。通过留一法交叉验证（Leave-One-Patient-Out Cross-Validation），确定了最终模型的四个关键预测因子：性别、诊断时的年龄、环磷酰胺的总剂量（毫克）以及自首次接受蒽环类药物剂量以来的天数。所有这些因素都与心肌损伤显著相关。最终逻辑回归模型的准确率为85%，敏感性为80%，特异性为88%，曲线下面积为0.89，Youden指数为0.68，用于预测心肌损伤风险。这些初步研究结果表明，我们的预测模型在分层儿童人群中蒽环类药物引起的心肌损伤风险方面具有潜力。

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