非诺科贝塔佩戈尔（N9-Gp）在严重B型血友病儿童患者中的预防应用：一项单中心真实世界研究

《Indian Journal of Hematology and Blood Transfusion》：Nonacog Beta Pegol (N9-Gp) Prophylaxis in Pediatric Patients with Severe Hemophilia B: A Single Center Real World Experience

N9-GP作为长效重组因子IX预防治疗可显著降低儿童血友病B的出血率（ABR p=0.002，AJBR p=0.022），改善关节健康评分（HJHS）和活动能力评分（pedHAL），减少缺课及急诊就诊，且安全性良好（20%患者出现轻微不良反应）。

　　

摘要

血友病B（又称“圣诞病”）是一种罕见的遗传性出血性疾病。由于儿童患者静脉穿刺困难以及因子输注过程中的疼痛，频繁进行FIX（凝血因子）预防治疗颇具挑战性。Nonacog beta pegol（N9-GP）是一种半衰期延长的重组FIX制剂。本研究评估了Nonacog beta pegol（N9-GP）在减少出血发作方面的疗效及其作为儿童患者预防治疗的安全性。主要终点指标是年度出血率（Annual Bleeding Rate, ABR）和年度关节出血率（Annual Joint Bleeding Rate, AJBR）的降低。次要研究目标包括：评估因出血导致的缺课天数、急诊就诊次数、血友病关节健康评分（Hemophilia Joint Health Score, HJHS）2.1的改善情况、儿童血友病活动量表（Pediatric Hemophilia Activities List, pedHAL）的得分变化、治疗期间是否产生针对FIX的抑制剂，以及安全性和不良反应（Adverse Events, AEs）的情况。共有10名接受按需SHL FIX治疗的儿童患者参与了这项研究。他们入组时的中位年龄为3岁（范围：1–13岁），中位随访时间为12个月（范围：6–60个月）。随后这些患者开始接受N9-GP预防治疗，平均随访时间为24个月（范围：11–30个月）。结果显示，这些儿童的年度出血率（ABR）和年度关节出血率（AJBR）显著降低（p值：0.002），HJHS和pedHAL评分有所改善，缺课情况也有所减少。其中4名患者出现了需要治疗的出血情况，2名患者产生了针对N9-GP的抑制剂。20%的患者出现了轻微的不良反应。与按需输注SHL FIX或常规FIX替代疗法相比，N9-GP预防治疗是一种安全有效的策略，能够有效预防出血，提高生活质量，并减轻血友病B患儿的关节功能障碍。

血友病B（又称“圣诞病”）是一种罕见的遗传性出血性疾病。由于儿童患者静脉穿刺困难以及因子输注过程中的疼痛，频繁进行FIX预防治疗颇具挑战性。Nonacog beta pegol（N9-GP）是一种半衰期延长的重组FIX制剂。本研究评估了Nonacog beta pegol（N9-GP）在减少出血发作方面的疗效及其作为儿童患者预防治疗的安全性。主要终点指标是年度出血率（Annual Bleeding Rate, ABR）和年度关节出血率（Annual Joint Bleeding Rate, AJBR）的降低。次要研究目标包括：评估因出血导致的缺课天数、急诊就诊次数、血友病关节健康评分（Hemophilia Joint Health Score, HJHS）2.1的改善情况、儿童血友病活动量表（Pediatric Hemophilia Activities List, pedHAL）的得分变化、治疗期间是否产生针对FIX的抑制剂，以及安全性和不良反应（Adverse Events, AEs）的情况。共有10名接受按需SHL FIX治疗的儿童患者参与了这项研究。他们入组时的中位年龄为3岁（范围：1–13岁），中位随访时间为12个月（范围：6–60个月）。随后这些患者开始接受N9-GP预防治疗，平均随访时间为24个月（范围：11–30个月）。结果显示，这些儿童的年度出血率（ABR）和年度关节出血率（AJBR）显著降低（p值：0.002），HJHS和pedHAL评分有所改善，缺课情况也有所减少。其中4名患者出现了需要治疗的出血情况，2名患者产生了针对N9-GP的抑制剂。20%的患者出现了轻微的不良反应。与按需输注SHL FIX或常规FIX替代疗法相比，N9-GP预防治疗是一种安全有效的策略，能够有效预防出血，提高生活质量，并减轻血友病B患儿的关节功能障碍。