《Journal of Pediatric Urology》：Predicting non-response to urotherapy in pediatric bowel and bladder dysfunction: A machine learning approach
编辑推荐：
儿科膀胱功能障碍患者对尿疗的反应预测模型研究，采用回顾性队列分析123例5-10岁患儿，发现年龄>6岁、初诊尿痛阳性与治疗反应呈正相关，日间尿失禁阳性为负相关，机器学习模型（AUROC 0.71）较传统逻辑回归（0.67）预测更优，建议早期识别非应答者优化干预策略。
Jackson M. Dunning|Adree Khondker|Christopher S. Cooper|Jacob Hansen|Mandy Rickard|Lauren Erdman|Joana Dos Santos|Armando J. Lorenzo|Douglas W. Storm
爱荷华大学医院和诊所泌尿科，爱荷华城，IA州
摘要：
引言
尿疗仍然是治疗儿童肠道和膀胱功能障碍（BBD）的一线保守治疗方法，然而，部分患者对尿疗的反应有限或没有反应。早期识别可能对尿疗无效的患者有助于改善早期管理和治疗结果。本研究旨在开发预测模型，以识别那些不太可能对尿疗产生反应的儿童患者（见总结图）。
方法
分析了一组123名5-10岁的儿童患者，他们被诊断为BBD，并在初次就诊和随访时完成了经过验证的18项问题BBD症状问卷。这些患者主要接受了尿疗治疗，治疗6个月或更短时间内通过标准化评分系统评估症状改善情况。研究人员使用机器学习（ML）模型（包括多元逻辑回归和随机森林分类器）来识别对尿疗无反应的预测因素。模型性能通过接收者操作特征曲线下面积（AUROC）进行评估。
结果
共有123名患者符合纳入标准，其中92名为女性，中位年龄为6岁（IQR 5, 8岁）。从初次就诊到下一次随访的中位时间为3个月（IQR 1, 4个月）。总体而言，26名（21%）患者症状完全缓解，28名（23%）患者症状有所改善，23名（19%）患者症状仅有轻微改善，46名（38%）患者症状无改善。初次就诊时年龄较大（OR 1.45，95% CI 1.09, 1.98；p=0.01）和存在排尿困难（OR 1.54，95% CI 1.06, 2.37；p=0.03）与对尿疗反应的可能性增加相关，而日间尿失禁（OR 0.67，95% CI 0.46, 0.97；p=0.04）与反应可能性降低相关。逻辑回归模型的AUROC为0.67，而随机森林模型的AUROC略高，为0.71。
结论
利用人口统计数据和标准化问卷数据的机器学习模型能够预测儿童BBD患者对尿疗的无反应情况。年龄、排尿困难和日间尿失禁被确定为重要预测因素。早期识别潜在的无反应患者可使临床医生更早采取其他治疗策略，从而改善患者的整体护理和治疗效果。
- 下载：高分辨率图片（475KB）
- 下载：全尺寸图片
总结图1
。模型工作流程和预测结果描述。
引言
肠道和膀胱功能障碍（BBD）表现为一系列泌尿和胃肠道症状，包括尿失禁、尿急、尿频、排尿疼痛和便秘。BBD占儿童泌尿科就诊量的40%[1]。BBD增加了儿童患反复尿路感染（UTIs）和肾脏损伤的风险。除了对身体健康的影响外，BBD还显著影响儿童的心理健康、自尊心和社会发展[2]。鉴于这些后果，及时诊断和有效治疗BBD至关重要。
根据国际儿童控尿协会（ICCS）的定义，尿疗是BBD的一线保守治疗方法[3]，旨在通过患者教育、行为调整（如定时排尿）、症状记录、饮食调整以及治疗团队的支持来恢复下尿路功能[4]。先前的研究表明，标准尿疗具有很高的疗效，尤其是在强调依从性的情况下。与每年15.40%的自发缓解率相比，尿疗将康复概率提高了7.27倍（校正出版偏倚后为6.57倍）[5]。尽管尿疗对大多数BBD儿童有效[6]，但仍有一部分患者对此治疗无反应。如果尿疗最初未能缓解症状，医生可能会采用更密集的治疗或药物干预措施[7]，如抗胆碱能药物。识别对尿疗无反应的预测因素有助于指导个性化的早期干预策略和监测，以优化患者的治疗结果。
迄今为止，尚未有研究探讨初始患者人口统计数据和临床表现是否可以预测BBD儿童的早期治疗结果。本研究的主要目标是利用人口统计数据和基线问卷数据开发预测模型，以识别对尿疗早期无反应的高风险儿童患者。我们假设年龄较小和存在日间尿失禁与对尿疗无反应相关，而年龄较大和基线症状较少则与积极反应相关。我们使用了一个经过验证的18项问题BBD问卷，该问卷量化了关键BBD症状的存在、严重程度和频率[8]。通过运用统计和机器学习（ML）方法，我们旨在确定治疗失败的关键人口统计和症状预测因素。能够早期识别对尿疗无反应患者的预测模型可以为临床决策提供依据，促进对高风险患者的密切监测，并及时实施替代干预措施。
研究设计和设置
这项回顾性队列研究在爱荷华大学儿科泌尿科诊所进行，通过电子病历（EMR）审查和REDCap数据库的数据收集完成。该研究获得了机构审查委员会（IRB编号：201404766）的批准。这是一个监督二元分类问题，旨在预测BBD儿童患者在初次就诊后对尿疗的无反应情况。
研究人群
所有纳入本研究的患者都是通过回顾性EMR查询确定的。
基线特征
共有123名患者符合纳入标准。队列的中位年龄为6岁（IQR 5, 8岁），92名（75%）患者为女性。从初次就诊到下一次随访的中位时间为3个月（IQR 1, 4个月）。基线症状的中位评分为4分（IQR 3, 5分），随访时的中位症状评分为2分（IQR 1, 4分）。总体而言，26名（21%）患者症状完全缓解，28名（23%）患者症状有所改善，23名（19%）患者症状仅有轻微改善，46名（38%）患者症状无改善。
讨论
尿疗仍然是治疗儿童BBD患者的一线治疗方法，但仍有相当一部分患者对此治疗无反应[2]。识别出可能对尿疗无反应的患者具有挑战性，但至关重要，因为早期识别可以显著改变早期临床管理和治疗结果。本研究通过结合患者人口统计信息和标准化问卷的症状数据来解决这一挑战。
结论
我们的研究表明，从标准化问卷中得出的人口统计和症状预测因素可以用于预测儿童BBD患者对尿疗的无反应情况。虽然我们的机器学习技术在预测尿疗无反应方面的准确性相比传统回归模型有所提高，但其临床实用性仍处于初步阶段，需要进一步的外部验证才能广泛应用。研究确定了关键临床预测因素。
