EGFR突变非小细胞肺癌患者治疗偏好研究：聚焦外显子20插入突变患者的疗效与安全性权衡

《Lung Cancer》：Patient preferences for EGFR mutation-targeted therapies in non-small cell lung cancer, with a focus on Exon 20 insertions

本文通过多维阈值法揭示了EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者对治疗属性的偏好排序：疾病控制率（DCR）提升（权重33.1%）最为关键，其次为严重腹泻风险降低（18.1%）。研究首次量化患者意愿，显示其愿为降低10%严重不良事件风险牺牲5.4%-12.7%的DCR，为EGFR外显子20插入（ex20ins）突变靶向药物的临床决策提供循证依据。

　　

重点内容

研究参与者

在发送邀请邮件的2,597人中，352名参与者符合条件，最终167名携带EGFR突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者完成偏好调研（包括多维阈值法）。参与者平均年龄60.0岁（标准差10.2），女性占比64.7%（n=108）。多数患者在一年前确诊NSCLC（78%），超过三分之一携带外显子20插入（ex20ins）特异性突变。

结果

治疗选择的关键驱动因素包括：将疾病控制率（DCR）从60%提升至90%（相对属性权重33.1%）、严重腹泻风险从30%降为零（18.1%）、优化治疗方案（15.2%）、严重恶心呕吐风险从10%降为零（14.0%）、严重皮疹风险从10%降为零（10.0%）以及严重疲劳风险从10%降为零（9.6%）。为将严重不良事件风险降低10%，参与者愿意放弃5.4%-12.7%的DCR；为获得更优治疗方案，最高可接受11.7%的DCR损失。

讨论

本研究首次揭示EGFR突变（含ex20ins）NSCLC患者对靶向治疗属性的权衡偏好。尽管DCR提升是核心关切，但患者对严重不良事件风险和治疗方案的敏感度表明，新型药物开发需平衡疗效与安全性。口服给药便利性、疲劳等副作用管理应成为未来治疗方案优化的重点。

结论

EGFR突变（含ex20ins）NSCLC患者高度重视疗效，但治疗决策同时受安全性、给药方式等多维度因素影响。药物研发与临床实践需整合患者偏好，推动个体化治疗。