MEK抑制剂Mirdametinib获FDA批准治疗NF1相关丛状神经纤维瘤的新突破

《Cancer Chemotherapy and Pharmacology》：Mirdametinib: FDA approved MEK inhibitor for neurofibromatosis type 1

来自全球的研究人员针对神经纤维瘤病1型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PNs）这一临床难题，开展了MEK1/2抑制剂Mirdametinib（商品名GOMEKLI）的研发。该研究通过选择性调控失调的RAS/RAF/MEK/ERK信号通路，证实其可抑制NF1肿瘤生长。2025年2月，该药物获FDA批准用于无法手术的PNs患者，为改善患者生活质量（QOL）及预防恶性转化（MPNST）提供新方案。

　　

Mirdametinib是一种MEK1/2抑制剂，具有治疗神经纤维瘤病1型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PNs）的潜力。NF1是一种罕见且会持续进展的遗传性疾病。作为一种选择性MAPK（Mitogen-activated protein kinase）通路调节剂，它靶向的是失调的RAS（Rat Sarcoma viral oncogene homolog）/RAF（Rapidly Accelerated Fibrosarcoma）/MEK/ERK（Extracellular signal-regulated kinase）信号级联反应，该通路在NF1肿瘤生长中起着关键作用。丛状神经纤维瘤（PN）通常具有进展性和致畸性，会显著损害患者的生活质量（QOL），并且有可能转化为恶性外周神经鞘瘤（MPNST）。2025年2月，Mirdametinib以品牌名GOMEKLI获得美国FDA批准，用于成人和儿童无法手术的丛状神经纤维瘤患者。