意大利肺动脉高压社会经济负担研究：基于患病率的成本分析揭示疾病严重程度与医疗开支的正相关性

《Drugs - Real World Outcomes》：Economic and Social Burden of Pulmonary Arterial Hypertension in Italy: A Cost-of-Illness Study

本研究针对意大利肺动脉高压（PAH）这一罕见、慢性进展性疾病带来的巨大社会经济负担，首次开展了全面的成本分析。研究人员通过构建基于患病率的自下而上模型，整合真实世界数据与专家意见，评估了直接医疗成本、直接非医疗成本及间接成本。结果显示PAH年总支出达2.63-4.38亿欧元，人均年成本12.5万欧元且随功能分级（FC）加重显著上升（FC I的4.63万欧元至FC IV的25.22万欧元）。研究强调早期诊断和干预对优化医疗资源配置的重要性。

　　

在罕见疾病领域，肺动脉高压（Pulmonary Arterial Hypertension, PAH）如同一座隐匿的冰山，虽发病率不高，却给患者和社会带来沉重负担。这种以肺动脉血压异常升高为特征的慢性进展性疾病，可导致右心衰竭甚至死亡。由于缺乏特异性症状，早期诊断困难重重，而现有治疗手段仅能缓解症状，无法根治。随着新型疗法的不断涌现，医疗成本持续攀升，但意大利此前从未系统评估过PAH的整体社会经济影响。这种数据缺失使得卫生政策制定者难以合理配置资源，凸显了开展本土化疾病负担研究的紧迫性。

研究人员采用基于患病率的自下而上成本分析模型，整合流行病学数据和医疗资源消耗信息。通过专家咨询验证数据适用性，从国家卫生服务和社会视角评估直接医疗成本（含药物治疗、住院、移植等）、直接非医疗成本（辅助疗法、医疗设备等）及间接成本（生产力损失）。成本数据参考现行收费标准和近期文献，未进行通胀调整。

研究结果

疾病流行病学特征

意大利PAH患病人口估计为2100-3500人，功能分级（Functional Class, FC）分布呈典型金字塔结构：FC I（2-5%）、FC II（28-31%）、FC III（53-57%）、FC IV（7-11%）。这一分布模式为后续成本分摊提供了基础框架。

总体经济负担分析

年度总支出区间为2.63-4.38亿欧元，其中直接医疗成本占比74%（主要为住院和靶向药物），直接非医疗成本9%，间接成本17%。

人均成本与疾病严重度关联

人均年成本约12.5万欧元，但随FC等级呈指数级增长：FC I仅4.63万欧元，FC IV高达25.22万欧元。尽管FC IV患者仅占总数11%，其医疗支出占比达22%，凸显晚期疾病管理的经济压力。

成本驱动因素解析

药物治疗是主要成本驱动项，尤其在FC IV患者中，三联疗法（内皮素受体拮抗剂+5型磷酸二酯酶抑制剂+前列环素）年费用超19万欧元。住院和移植成本随FC等级同步上升，FC IV患者住院天数达22.8天/年，显著高于FC I的0.94天。

敏感性验证

确定性敏感性分析显示，三联疗法成本变动对总结果影响最大，

但模型整体保持稳健。

结论与讨论

本研究首次量化了PAH在意大利的多维经济影响，证实疾病严重程度与医疗开支存在明确正相关。间接成本在FC II-III阶段达到峰值（占22%-19%），反映中等症状患者群体生产力损失的隐蔽性。与欧洲其他国家相比，意大利人均直接医疗成本（9.24万欧元）与西班牙研究高度一致，但显著高于希腊数据，提示医疗体系差异对疾病负担评估的关键影响。

研究局限性包括依赖历史流行病学数据、未纳入早亡导致的生产力损失、部分参数借鉴国际研究等。然而，通过专家验证和敏感性分析，这些局限得到部分弥补。未来需建立长期随访队列，追踪创新疗法对疾病进程和经济影响的动态变化。

该研究为意大利卫生决策者提供了精准的成本测算框架，论证了早期干预对延缓疾病进展、降低长期经济负担的双重价值。通过建立以功能分级为导向的资源分配机制，有望实现患者预后改善与医疗系统可持续性的双赢局面。