综述：儿科耳鼻喉科临床试验中的选择性结局报告：注册与发表的比较

《International Journal of Pediatric Otorhinolaryngology》：Selective Outcome Reporting in Pediatric Otolaryngology Clinical Trials: A Registry-to-Publication Comparison

本综述聚焦儿科耳鼻喉科（ENT）临床试验中的选择性结局报告（SOR）现象，通过系统比较试验注册（ClinicalTrials.gov）与最终发表论文中的主要结局，揭示了普遍存在的结局修改、遗漏或重新定义等问题。文章强调了该问题对基于证据的儿科诊疗（尤其涉及听力、言语等关键功能）造成的威胁，并呼吁加强监管（如FDAAA、ICMJE指南）和期刊审稿流程以确保研究透明度与可靠性。

　　

引言

选择性结局报告（Selective Outcome Reporting）是指在试验注册和最终发表之间，对研究结局进行悄无声息的更改、省略或重新定义的行为。这种现象对研究的透明度和临床可信度构成了持续性的威胁。未公开的试验方案偏离会损害已发表证据的可靠性。为了对抗这种偏倚，诸如美国FDA修正案（FDAAA）和国际医学期刊编辑委员会（ICMJE）指南等监管规定，都强制要求进行前瞻性的试验注册。尽管有这些保障措施，预先设定的结局能否在已发表的试验中得到一致反映仍然不确定。这个问题在儿科耳鼻喉科护理中尤为令人担忧，因为近四分之一的儿科耳鼻喉科试验被中止或未能发表，这进一步缩小了可获取的证据范围。鉴于每一项试验在塑造临床实践和治疗指南方面都承载着重要分量，对儿科耳鼻喉科试验中的选择性结局报告进行重点审视至关重要。

这些担忧在儿科研究中具有特殊的伦理紧迫性。儿童有限的知情同意能力、他们对代理决策者的依赖以及他们对长期伤害的脆弱性，都要求遵循最高标准的方案依从性。耳鼻喉科干预措施针对的是如听力、言语、呼吸和吞咽等关键发育功能，其影响可能是持久或不可逆的，因此风险被放大。然而，儿科耳鼻喉科的证据基础不仅数量有限，而且高质量研究的比例一直很低，在过去二十年中改善甚微。迄今为止，尚无研究系统性地考察儿科耳鼻喉科领域内选择性结局报告的普遍性和性质。这一空白值得注意，因为它结合了伦理敏感性、高临床影响以及该亚专科相对较低的试验密度。

对于国际读者而言，需要了解ClinicalTrials.gov是由美国国家医学图书馆维护的全球最大的可公开访问的试验注册库。它要求研究者在启动试验前预先注册研究方案和预设的结局，并且在许多情况下强制要求报告结果。尽管它基于美国，但也包含许多国际试验，并且是确保跨学科研究透明度、可重复性和问责制的基石。

在儿科领域，特别是在深刻影响功能和生活质量的耳鼻喉科手术中，透明的结局报告是一项基本的伦理义务。为了解决这一空白，我们进行了一项横断面分析，比较了试验注册中预先设定的主要结局与相应同行评审出版物中报告的结局。我们的目标是评估结局差异的频率、性质和时机，并识别可能损害证据可靠性并最终影响儿科耳鼻喉科护理的报告模式。

资格与试验识别

这项基于注册库的横断面研究评估了儿科耳鼻喉科临床试验中选择性结局报告的普遍性和特征。具体而言，它比较了在ClinicalTrials.gov上注册的主要结局与相应同行评审出版物中报告的结局。

为确保透明度和可重复性，我们在ClinicalTrials.gov内制定了一个结构化的、预先设定的检索策略，目标是针对十种最常见的儿科耳鼻喉科疾病。

试验特征

详细的试验特征呈现在表1中。大多数试验是前瞻性注册的（87.8%），随机化的（70.7%）。大部分纳入的试验是已完成的（87.8%），而少数是终止的但仍有结果公布（12.2%）。

产业界是主要的资金来源（56.1%），其次是学术界（36.6%）和政府（7.3%）。一半的试验是双盲的（48.8%），并且大多数是基于美国的（90.2%）。

主要结局在ClinicalTrials.gov上进行了修改。

讨论

在这项对41项儿科耳鼻喉科试验的基于注册库的分析中，经常观察到注册方案与已发表结果之间的结局差异。最显著的模式是ClinicalTrials.gov上结果后修改与已发表主要结局不匹配之间存在强关联。这些模式表明，试验目标可能在数据收集后被改变，这引发了人们对用于指导儿科护理的证据有效性的担忧。

结论

在儿科耳鼻喉科领域，临床试验常常指导那些对言语、听力和气道功能可能产生不可逆影响的干预措施，选择性结局报告对基于证据的决策构成了重大风险。为保护研究透明度，必须加强前瞻性注册和结局忠实性的监管执行。同时，学术期刊应优先考虑方法学的严谨性而非统计学显著性。编辑实践也应相应调整。

CRediT作者贡献声明

Harrison Smith: 写作 – 初稿, 方法论, 调查, 形式分析, 数据管理, 概念化。 Matt Vassar: 写作 – 审阅与编辑, 方法论, 概念化

利益冲突声明

MV报告接受了来自美国国家药物滥用研究所、美国国家酒精滥用和酒精中毒研究所、美国研究诚信办公室、俄克拉荷马州科技促进中心以及俄克拉荷马州立大学健康科学中心内部基金的资助——所有这些都与当前工作无关。HS无内容报告。