基于扩散模型的澳大利亚基因组检测预算影响分析：医疗系统视角下的公平效率权衡研究

《Value in Health》：Genomic Testing in Australia: A Budget Impact Analysis Using Diffusion Modelling from a Healthcare System Perspective

本研究针对心血管疾病（CVD）风险筛查中的公平效率问题，通过分布成本效果分析（DCEA），评估了斯里兰卡不同筛查策略。研究发现，针对≥40岁人群进行机会性筛查，并采用更积极的药物干预阈值（他汀类药物用于CVD风险≥10%，降压药用于血压≥130/80 mm Hg），在保证成本效果（低ICER）的同时，能改善健康结果（QALYs）的公平分配（减少亲富不平等），为优化公共卫生政策提供了重要依据。

　　

心血管疾病（CVD）是全球范围内导致死亡和残疾的主要原因之一，尤其在低收入和中等收入国家，其疾病负担日益加重。斯里兰卡作为一个面临流行病学转型的国家，CVD的发病率持续上升，给本已紧张的医疗系统带来了巨大挑战。在此背景下，筛查和预防CVD被认为是具有成本效果的公共卫生干预措施。然而，一个关键但常被忽视的问题是，这些筛查策略的实施效果可能并非均等地惠及所有人群。由于风险因素（如高血压、糖尿病、高血脂）的分布、医疗服务的可及性以及预防性药物（如他汀类药物和抗高血压药）的使用标准在不同社会经济地位（SES）群体中存在差异，CVD筛查的净健康影响可能因SES而异。如果一项策略虽然总体上有效，但却加剧了健康不平等（即产生“亲富”不平等），那么其整体社会价值将大打折扣。因此，在评估筛查策略时，不仅要考虑其效率（即成本效果），还必须权衡其公平性。传统的成本效果分析（CEA）主要关注总体的健康收益和成本，而无法捕捉健康收益在不同社会群体中的分布情况。为了弥补这一不足，分布成本效果分析（DCEA）应运而生，它旨在 explicitely 评估卫生干预措施在效率和公平之间的权衡。本研究由Nilmini Wijemunige、Pieter van Baal、Ravindra P. Rannan-Eliya和Owen O’Donnell共同完成，发表于《Value in Health》杂志，旨在运用DCEA方法，评估斯里兰卡不同CVD风险筛查策略的公平-效率权衡，以识别那些既能保持效率又能改善健康公平的方案。

为回答上述问题，研究人员采用了基于模型的模拟分析方法。关键方法包括：1）利用斯里兰卡全国代表性数据构建分析模型；2）模拟比较四种在公立门诊诊所进行的机会性CVD风险筛查策略以及现行的筛查方案（作为对照）；3）使用资产指数衡量个体的社会经济地位（SES）；4）针对每种策略，模拟计算其成本、获得的质量调整生命年（QALYs）以及净健康机会成本后按SES分布的QALYs；5）在假设社会存在厌恶亲富不平等偏好的前提下，应用广义集中曲线优势排序法比较不同策略下健康结果的分布，并计算每种策略的平等分布等值（EDE）净QALYs，以综合衡量其效率和公平表现。

结果

Objectives

本研究的目标是通过分布成本效果分析（DCEA），比较斯里兰卡不同心血管疾病（CVD）风险筛查策略在公平与效率之间的权衡。研究关注筛查对象的选择（a）、风险因素的社会经济特征（b）以及预防性药物的处方标准（c）如何共同影响筛查策略的净健康效应及其在不同社会经济地位（SES）群体间的分布。

Methods

研究方法上，模型基于全国代表性数据，设定了四种机会性筛查策略（如在门诊对特定年龄组人群进行筛查）与现行筛查方案进行对比。通过资产指数量化SES。模拟分析为每种策略生成了总成本、总QALYs，并关键地模拟了扣除健康机会成本后，净QALYs在不同SES群体中的分布情况。通过假设社会偏好（厌恶亲富不平等）并运用广义集中曲线优势比较和EDE净QALYs计算，对策略进行了排序。

Results

研究结果显示，最具成本效果（即增量成本效果比ICER最低）的策略是：针对年龄≥40岁（而非≥35岁）人群进行机会性筛查（而非邀请式筛查），并且采用更积极的药物干预阈值，即对于有相关风险因素和糖尿病患者，当CVD风险≥10%（而非≥20%）时处方他汀类药物，当血压≥130/80 mm Hg（而非≥140/90 mm Hg）时处方抗高血压药物。在考虑净QALYs的SES分布以及社会对亲富不平等的厌恶态度后，该策略在分布上主导了几乎所有其他策略（仅一个例外），并产生了更高的EDE净QALYs。值得注意的是，该策略还主导了另一个ICER相近但增加了对糖尿病患者普遍处方他汀类药物的策略。

Conclusions

研究结论指出，基于优势排序的分布成本效果分析（DCEA）成功识别了斯里兰卡CVD风险筛查方案的优化路径。具体而言，调整筛查年龄门槛和药物处方阈值等策略，很可能在保持成本效果（效率）的同时，改善健康结果的公平性，使得健康收益更公平地分布于不同社会经济群体之间。

归纳而言，本研究的重要意义在于将公平性维度正式且定量地纳入卫生技术评估框架。它证明，仅仅追求总体健康收益最大化的筛查策略可能并非最优选择，而通过精细调整实施细节（如目标人群和治疗阈值），完全有可能实现“鱼与熊掌兼得”——既提高效率，又促进公平。这为斯里兰卡乃至面临类似挑战的其他中低收入国家制定更公平、更可持续的CVD防控政策提供了强有力的科学证据。该方法论（DCEA）的应用也具有广泛的推广价值，可用于评估其他卫生干预措施的分布效应。