伊美司他(III期临床试验IMerge)显著改善低危骨髓增生异常综合征贫血患者输血依赖状况

本研究针对ESA治疗失败的低危骨髓增生异常综合征(LR-MDS)相关贫血患者，开展了III期IMerge临床试验。结果显示，伊美司他(imetelstat)治疗组40%患者实现≥8周输血独立，显著优于安慰剂组(15%)。该研究为ESA无效的输血依赖型LR-MDS患者提供了新的治疗选择。

　　

这项研究聚焦于骨髓增生异常综合征(MDS)——一组会导致贫血（即身体无法制造足够健康红细胞）的血液癌症。由MDS引发贫血的患者常感到疲倦、虚弱和呼吸急促，可能需要输注红细胞来改善症状。他们也可能适用促红细胞生成素(ESA)药物治疗，以帮助身体制造更多红细胞。然而，ESA对许多患者无效或会失效，这些患者可能需要定期输注红细胞来维持健康，这被称为输血依赖。输血虽能短期内改善症状，但并非治愈方法，且过于频繁的输注可能导致副作用或其他健康问题。

伊美司他(imetelstat)是一种处方药，用于治疗患有贫血、需要输血（8周内输注≥4单位红细胞）且对ESA无应答、应答后失效或不适合ESA治疗的低危至中危-1型MDS（或称低危MDS[LR-MDS]）成人患者。伊美司他通常每4周通过静脉输注给药一次。

像伊美司他这样的新药需通过临床试验来了解其对人体的作用。IMerge III期研究评估了伊美司他的疗效。基于IMerge的积极结果，美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)已批准伊美司他的使用。

研究结果显示：

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  接受伊美司他治疗的患者中，40%实现了至少8周无需红细胞输注（本研究的主要终点），而安慰剂组这一比例仅为15%。
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  接受伊美司他治疗的患者中，28%实现了至少24周无需红细胞输注，而安慰剂组仅为3%。
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  伊美司他组最常见的不良反应是中性粒细胞减少（中性粒细胞是一种帮助身体抵抗感染的白细胞）和血小板减少（血小板是帮助止血的血细胞）。
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  如果患者出现严重的中性粒细胞或血小板减少，其伊美司他剂量会被延迟、减少或停止。部分患者接受了药物或输注治疗以帮助提升中性粒细胞或血小板计数。

研究者的主要结论是：在IMerge研究中，伊美司他帮助部分因LR-MDS导致输血依赖性贫血的患者实现了至少8周或更长时间无需红细胞输注。