儿童FMF肝功能变化与秋水仙碱治疗安全性评估：疾病动态与治疗影响探析

《European Journal of Pediatrics》：Liver function changes in pediatric FMF: exploring disease dynamics and therapy impacts

本研究针对秋水仙碱治疗家族性地中海热(FMF)患儿时出现的肝功能异常问题，由研究人员通过前瞻性队列分析发现：94.4%的肝酶升高属轻度，中位46.5个月后出现，74%在1个月内自发缓解。证实秋水仙素相关肝损伤具有可逆性，为儿童FMF安全用药提供重要循证依据。

　　

家族性地中海热(Familial Mediterranean Fever, FMF)作为最常见的自身炎症性疾病，其标准治疗药物秋水仙碱(colchicine)虽具疗效，却存在治疗窗狭窄、潜在肝毒性等风险。这项研究旨在系统评估秋水仙碱对肝功能检测(Liver Function Tests, LFTs)的影响，深入探究肝酶升高的潜在诱因，并追踪儿童FMF患者肝酶异常的动态演变规律。

研究纳入54例确诊FMF患儿，入选标准为启动秋水仙碱治疗≥2周后出现至少一次LFT升高。每3个月进行随访监测，收集数据涵盖人口学特征、临床表现、MEFV基因变异、疾病严重程度(ISSF评分)、秋水仙碱剂量、实验室指标及合并症等信息。根据肝酶升高幅度将LFT异常分为轻度、中度和重度三级。

结果显示：绝大多数患儿(94.4%)表现为轻度肝酶升高，中位出现时间为秋水仙碱给药后46.5个月。74%的病例在1个月内肝酶水平自发恢复正常。26例患儿出现反复/持续性LFT升高，该群体中合并肝脂肪变性(hepatosteatosis)和肥胖的比例显著较高。治疗方案方面，43例接受秋水仙碱单药治疗，4例联合使用IL-1抑制剂，另有2例因随访期间持续LFT异常调整为抗IL-1单药治疗。5例无发作且急性期反应物正常的患儿则采取密切观察未予药物干预。

结论指出：秋水仙碱相关LFT升高通常呈轻度、一过性且可控，该药物在儿童FMF治疗中显示出良好的肝脏安全性，但仍需持续监测并开展更长期随访研究。