2025年8月干细胞与再生医学领域产业动态：从基因疗法突破到临床监管进展

《Regenerative Medicine》：Industry updates from the field of stem cell research and regenerative medicine in August 2025

本综述系统梳理了2025年8月干细胞研究与再生医学领域的最新产业动态，涵盖基因疗法（如AAV载体、CAR-T）、细胞疗法（如CAR-NK、TIL）的临床进展、企业合作（如CDMO伙伴关系）、监管审批（如FDA的RMAT、Fast Track认定）及资本市场动向，展现了该领域从技术研发到临床转化的快速演进与商业化潜力。

　　

1. 业务发展

1.1. 许可协议：Apertura、Galibra、Emugen

Apertura Gene Therapy宣布与Galibra Neuroscience和Emugen Therapeutics达成许可协议，授权其使用Apertura专有的人类转铁蛋白受体1衣壳（TfR1 CapX）用于中枢神经系统（CNS）项目。TfR1 CapX是一种可静脉注射的AAV衣壳，能通过结合人转铁蛋白受体TfR1穿越血脑屏障，广泛转导脑组织。临床前数据显示，该衣壳对CNS具有选择性，在不同脑区实现超过50%的神经元转导和90%的星形胶质细胞转导。Galibra计划将其用于GABA相关疾病，而Emugen则专注于神经发育和神经退行性疾病的基因治疗。

1.2. 生产协议：Andelyn 和 Amplo

细胞与基因治疗合同开发与生产组织（CDMO）Andelyn Biosciences与Amplo Biotechnology合作，为后者针对神经肌肉接头（NMJ）疾病的AAV再生药物提供可扩展的临床级AAV材料生产。合作将利用Andelyn的悬浮AAV Curator?平台，旨在推动Amplo的AAV基因治疗项目进入临床评估阶段。

2. 成就与发布

2.1. Kaiwa

中国公司Kaiwa Technology计划在2026年推出全球首台妊娠机器人原型，该机器人采用人造子宫技术，旨在模拟从受孕到分娩的九个月周期。这项技术为不孕不育群体带来希望，也可能为单亲或同性伴侣生育拥有自身遗传物质的后代提供新途径。中国官方正与Kaiwa合作制定相关法律和政策蓝图以应对伦理挑战。

2.2. Manhattan Genomics

Manhattan Genomics正式启动其“曼哈顿计划”，旨在通过合子阶段的种系基因组编辑来预防并最终根除遗传病。公司概述了以预防、减轻痛苦、生育选择和数据驱动监管为核心的指导原则，临床前研究将涉及动物模型和先进细胞系统。

2.3. Synchron

脑机接口（BCI）公司Synchron首次公开展示了一位参与者通过思想控制iPad。该参与者是Synchron的COMMAND临床研究中的一位肌萎缩侧索硬化（ALS）患者，他利用公司可植入的BCI，无需手、声音或眼睛即可操作iPad。这得益于苹果公司新推出的BCI HID输入协议。Synchron的植入式BCI现由其专有的认知基础模型Chiral AI?驱动。

3. 临床试验

3.1. 多能干细胞

3.1.1. Lineage Cell Therapeutics

Lineage Cell Therapeutics宣布，在加州大学圣地亚哥健康中心进行的DOSED临床研究中，首例慢性脊髓损伤患者已接受治疗。该研究旨在评估一种新型实质脊髓输送系统的安全性和效用，该系统用于向脊髓损伤（SCI）患者损伤部位直接输送少突胶质前体细胞（OPC1）。OPC1是一种研究性的、异体的、干细胞衍生的细胞移植产品，旨在替代或支持因创伤性损伤而缺失或功能失调的脊髓细胞。

3.1.2. Sana Biotechnology

Sana Biotechnology公布了一项由乌普萨拉大学医院主持的研究者发起试验的12周结果。该试验评估了移植UP421（一种使用Sana的低免疫原性（HIP）技术改造的原代人胰岛细胞疗法）在一位患有1型糖尿病超过三十年的42岁患者中的效果，未使用免疫抑制药物。结果显示，HIP修饰的胰岛细胞安全且耐受性良好，能逃避免疫识别并持续分泌胰岛素。

3.2. 免疫细胞治疗

3.2.1. ImmunityBio

ImmunityBio公布了其QUILT-106 I期试验的早期结果，显示前两例接受其CD19 CAR-NK（CD19 t-haNK）自然杀伤细胞疗法治疗的晚期华氏巨球蛋白血症（WM）患者获得了高度 promising 的完全缓解。CD19 CAR-NK是一种靶向、高亲和力的现成异体NK细胞系，设计用于表达CD19特异性嵌合抗原受体（CAR）和高亲和力CD16受体。

3.3. 基因治疗

3.3.1. CorrectSequence

CorrectSequence Therapeutics宣布，使用其高精度碱基编辑疗法CS-101成功治疗了首例镰状细胞病（SCD）患者。该患者治疗后胎儿血红蛋白（HbF）水平显著持续升高，镰状血红蛋白（HbS）显著减少，六个月后HbF/HbS比率稳定在65%:35%，且未再发生血管闭塞危象（VOC）。CS-101是一种自体CD34⁺细胞产品，通过体外碱基编辑修改_HBG启动子内的BCL11A结合位点，重新激活γ-珠蛋白表达。

3.3.2. Epicrispr

Epicrispr Biotechnologies宣布，其用于面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的研究性一次性表观遗传编辑疗法EPI-321的全球首次人体临床试验已完成首例患者给药。EPI-321旨在沉默FSHD患者肌肉细胞中异常表达的DUX4基因。

3.3.3. Kelonia

Kelonia Therapeutics宣布，其评估KLN-1010（一种新型体内基因疗法，可在体内生成抗BCMA CAR-T细胞）的I期临床试验inMMyCAR已完成首例复发/难治性多发性骨髓瘤患者给药。与传统CAR-T不同，KLN-1010通过直接输注给药，旨在单次剂量后在体内产生持久的CAR-T细胞。

4. 法规、批准与收购

4.1. 收购

4.1.1. Kite 和 Interius

Kite公司达成最终协议，以3.5亿美元收购Interius BioTherapeutics。Interius正在开发体内CAR疗法，其方法可通过单次静脉输注在患者体内直接生成CAR-T细胞。

4.1.2. Northwest Therapeutics 和 Advent BioServices

Northwest Biotherapeutics宣布将收购Advent BioServices，此举有望使公司运营完全整合。Northwest正在开发用于实体瘤的DCVax?个性化免疫疗法。

4.1.3. Terumo 和 OrganOx

Terumo Corporation达成最终协议，以约15亿美元收购OrganOx全部流通股。OrganOx专注于用于常温机器灌注（NMP）的先进器官保存设备。

4.1.4. US WorldMeds 和 Adaptimmune

US WorldMeds宣布成功完成对Adaptimmune Therapeutics细胞治疗资产（包括TECELRA）的收购。

5. 绿灯放行

5.1. AAVantgarde

AAVantgarde Bio宣布其用于治疗由_ABCA4基因双等位基因突变引起的Stargardt病的基因治疗项目AAVB-039获得美国FDA快速通道资格，其新药临床试验（IND）申请已获准进行。

5.2. Beam Therapeutics

Beam Therapeutics宣布其用于治疗镰状细胞病（SCD）的研究性基因修饰细胞疗法BEAM-101获得FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定。BEAM-101通过碱基编辑_HBG1/2基因启动子区域，增加胎儿血红蛋白（HbF）产量。

5.3. Curacell

CuraCell宣布其德国保罗·埃利希研究所（PEI）已批准其临床试验申请（CTA），将启动一项评估其新型自体肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法CC-38的I/IIa期临床试验，适应症为转移性结直肠癌和前列腺癌。

5.4. ExCellthera 和 CordEx

ExCellThera及其子公司Cordex Biologics宣布，其Zemcelpro?（又名UM171细胞疗法）获得欧洲委员会（EC）有条件上市许可，用于需要异体造血干细胞移植的血液恶性肿瘤成人患者。

5.5. Galapagos

Galapagos Cell Therapeutics宣布其用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）的第二代抗CD19/4-1BB CAR-T产品候选药物GLPG5101获得FDA的RMAT认定。

5.6. Opus

Opus Genetics宣布其用于治疗bestrophin-1（_BEST1）相关遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法OPGx-BEST1的IND申请已获FDA批准，计划于2025年下半年启动I/II期临床试验。

5.7. PureString

Purespring Therapeutics宣布其用于治疗免疫球蛋白A肾病（IgAN）的领先项目PS-002的英国CTA已获英国药品和保健品管理局（MHRA）等机构批准。PS-002使用AAV载体携带旨在在肾足细胞中表达补体调节蛋白的DNA转基因。

5.8. Qihan

杭州启函生物宣布其用于治疗难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的通用、双靶点CAR-T细胞疗法QT-019B的IND申请获FDA批准，可在美国启动I/II期临床试验。

5.9. Trailhead bio

Trailhead Biosystems宣布其TrailBio?造血祖细胞正式商业发布。这些细胞源自单一诱导多能干细胞（iPSC）系，为造血研究提供一致、可扩展的工具。

5.10. VeonGen

VeonGen Therapeutics宣布其用于治疗Stargardt病及其他_ABCA4突变相关视网膜营养不良的领先研究性基因疗法VG801获得FDA的RMAT认定。VG801是一种双AAV基因疗法，旨在通过其专有平台恢复全长功能性ABCA4表达。

6. 资本市场与融资

6.1. Anocca

临床阶段T细胞免疫治疗公司Anocca成功完成4600万美元融资，资金将用于推动其基因编辑TCR-T细胞疗法VIDAR-1（靶向胰腺癌中的KRAS突变）的早期临床开发及临床前管线。

6.2. Gameto

临床阶段生物技术公司Gameto完成4400万美元C轮融资，总融资额达1.27亿美元。资金将用于完成其领先项目Fertilo的III期试验并在全球申请监管批准。

6.3. Strand Therapeutics

下一代mRNA疗法公司Strand Therapeutics宣布完成1.53亿美元B轮融资，资金将用于推进其管线，重点是STX-001（一种可编程mRNA疗法，可在肿瘤微环境中表达细胞因子IL-12）。

6.4. Tahoe

Tahoe Therapeutics宣布获得3000万美元新资金，用于构建用于训练虚拟细胞模型的确定性基础数据集，计划生成十亿个单细胞数据点，映射一百万个药物-患者相互作用。

6.5. Wugen

临床阶段生物技术公司Wugen完成1.15亿美元股权融资，资金将用于推进其用于复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤的现成异体CAR-T细胞疗法WU-CART-007（soficabtagene geleucel）的关键性T-RRex研究。