芦可替尼难治性骨髓纤维化患者的帕瑞替尼真实世界临床应用：三例成功转换治疗报告

《Human Service Organizations: Management, Leadership & Governance》：Real-world experience with pacritinib for patients with myelofibrosis refractory to ruxolitinib: a report of three cases

本报告聚焦芦可替尼停药综合征（RDS）这一临床挑战，介绍了研究人员针对三例芦可替尼难治的骨髓纤维化（MF）患者，成功实施从芦可替尼向帕瑞替尼转换治疗的临床实践。研究通过逐步减量、联用皮质激素及启动帕瑞替尼的方案，有效预防了RDS，并观察到患者脾脏缩小、血象改善及输血依赖解除等积极结果，为MF患者提供了新的治疗思路。

　　

背景：芦可替尼（Ruxolitinib）是一种扬努斯激酶（JAK）抑制剂，但在骨髓纤维化（MF）患者中突然停药可能导致严重的芦可替尼停药综合征（RDS）。帕瑞替尼（Pacritinib）是一种选择性JAK2/IRAK1抑制剂，对JAK1的抑制作用极小，为患者（尤其是伴有血小板减少症的患者）提供了另一种治疗选择。本病例报告分享了将伴有严重RDS的MF患者从芦可替尼成功转换为帕瑞替尼的治疗经验。

病例介绍：三名阿拉伯裔男性患者，年龄分别为20多岁、60多岁和70多岁，具有不同的临床特征，包括真性红细胞增多症后MF、原发性MF以及伴有多种合并症的原发性三阴性MF。通过逐步减少芦可替尼剂量、同时使用皮质类固醇并开始帕瑞替尼治疗，谨慎地管理了停药过程，有效预防了撤药综合征。所有患者在接受帕瑞替尼治疗后均表现出显著的临床改善。突出的结果包括：脾脏尺寸缩小（在1至6个月内缩小7至8 cm）、血液学参数稳定或改善，以及先前输血依赖病例的输血依赖情况消失。一名患者在治疗六个月内实现了输血独立，另一名患者在一个月内症状显著缓解，生活质量得到改善。不良事件（包括胃肠道症状、体重减轻和短暂性声音变化）通过剂量调整和支持性护理得以控制，使得治疗得以持续。

结论：本病例为不断积累的证据增添了新的内容，支持帕瑞替尼在不断演进的MF治疗格局中发挥作用。