肿瘤治疗创新的认知差异：临床实践与卫生技术评估的对话

《BMC Cancer》：Therapeutic innovation in oncology: What do you mean? Whereof one cannot speak, thereof one must be silent, L. Wittgenstein

本研究针对肿瘤学领域"创新"概念缺乏共识的现状，通过横断面调查揭示了临床医生与卫生技术评估机构在创新定义、证据要求及评价标准上的显著差异。研究人员对114名法国肿瘤学专家和卫生当局成员进行问卷调查，发现双方虽认同创新与新颖性、进步性相关，但在随机临床试验证据要求上存在根本分歧。该研究为弥合临床实践与公共卫生决策的认知差距提供了实证依据，对优化创新药物评估体系具有重要启示。

　　

在肿瘤治疗领域，"创新"已成为一个充满诱惑力的高频词汇，从免疫疗法到基因编辑，从CAR-T细胞到mRNA疫苗，各类突破性技术层出不穷。然而在这片创新的热潮之下，却隐藏着一个令人深思的现象：当临床医生热情拥抱各种"创新疗法"时，卫生技术评估机构却往往持更为谨慎的态度。这种认知鸿沟不仅影响着新药的审评流程，更直接关系到患者的治疗选择与生命安全。

法国研究人员Sylvie Chevret团队在《BMC Cancer》发表的最新研究，首次系统性地揭示了这一矛盾的本质。研究团队发现，虽然肿瘤学家和卫生当局都认同创新应当与新颖性、进步性和改善性相关，但双方对创新药物评价标准的理解却存在显著分歧。这种分歧尤其体现在对证据等级的要求上——肿瘤学家更倾向于简化评价流程，而卫生当局则坚持需要严格的随机临床试验证据。

为了深入探究这一现象，研究人员设计了一项横断面在线问卷调查，覆盖法国肿瘤学会、血液学会、临床药理学与治疗学学会以及法国卫生技术评估机构的成员。调查采用匿名自愿原则，通过Research Electronic Data Capture平台收集数据。问卷包含55个条目，涵盖受访者特征及其对创新定义、认知、需求、发展及评价等方面的看法，多数项目采用11点Likert量表进行评分。

研究共纳入114名参与者，包括88名肿瘤学组专家和26名卫生当局组成员。肿瘤学组中78%为临床医生，多数具有临床试验经验；而卫生当局组则以药师为主。两组在年龄、性别和职业分布上存在显著差异，这为后续的认知差异分析提供了重要的背景信息。

通过主成分分析和聚类分析，研究人员识别出三个鲜明的受访者群体：第一个群体主张简化创新药物评价流程（全部来自肿瘤学组），第二个群体坚持药物评价需要标准流程（近80%来自卫生当局组），第三个群体则对评价过程持中立态度（两组分布均衡）。这一发现直观地展现了专业背景如何塑造了对创新评价的立场。

在对创新定义的理解上，两组专家表现出高度一致性。词语云分析显示，"新颖性"、"进步"和"改善"是描述创新的核心词汇。

然而在创新具体特征的认知上，分歧开始显现：肿瘤学组更强调创新应基于新概念、需要创造力并受益于人工智能和大数据，而卫生当局组对这些特征的认可度明显较低。

最显著的差异出现在创新评价的证据要求方面。

肿瘤学组中49%的专家认为创新评价不一定需要随机临床试验数据，而卫生当局组仅有20%持此观点。在创新药物加速审批是否需要临床数据的问题上，两组的态度也存在统计学显著差异。

这种认知差异的背后反映了不同的价值取向和压力来源。临床医生面临着患者迫切需求和制药企业推广的双重压力，倾向于更快地将新疗法应用于临床；而卫生评估机构则需要从公共卫生角度权衡疗效、安全性和医疗费用，要求更充分的证据支持。研究人员指出，法国早期用药计划覆盖的癌症患者从2019年的3,137人激增至2022年的18,341人，增长幅度达484%，但这种快速扩张是否真正惠及患者仍存疑问。

研究结论强调，创新不应仅仅停留在概念层面，而需要建立多学科、多证据类型的综合评价体系。条件性批准应当更规范地使用，并明确无效或有效的终止标准。此外，除了关注药物和技术本身，还需要重视创新治疗的可及性差异和全人关怀的治疗模式。

这项研究的重要意义在于首次通过实证数据揭示了肿瘤治疗创新领域的认知差异，为弥合临床实践与公共卫生决策之间的鸿沟提供了科学依据。在肿瘤治疗快速发展的今天，如何平衡创新加速与证据严苛之间的矛盾，需要各方开展真诚对话，共同构建既鼓励创新又保障患者安全的评价体系。正如研究者所言，我们需要的是"融合而非对立"的证据整合方式，这才能真正服务于患者的最高利益。