基因疗法长期随访研究的设计特征与规范化路径分析——基于ClinicalTrials.gov注册数据的启示

《Gene Therapy》：Characteristics of long-term follow-up studies for gene therapies registered on ClinicalTrials.gov

本研究针对基因疗法长期随访（LTFU）研究缺乏标准化的问题，通过分析ClinicalTrials.gov注册的LTFU研究方案，系统梳理了其设计特征与实施现状。研究发现当前LTFU研究在安全性监测与报告方面存在显著差异，提出了通过标准化提升科学价值的建议，为优化基因疗法长期风险评估提供重要参考。

　　

美国食品药品监督管理局（U.S. Food and Drug Administration）等监管机构建议对基因疗法（Gene Therapy, GT）受试者开展长期随访（Long-Term Follow-up, LTFU）研究。LTFU研究的主要目标是评估基因治疗产品的长期安全性，而疗效结果的分析可作为次要目标。为深入理解LTFU研究的设计与实施现状，研究人员开展了一项描述性研究，重点分析了在ClinicalTrials.gov平台上注册的LTFU基因疗法研究方案的关键特征，包括研究状态与持续时间、资金来源、受试者招募规模、临床试验中心数量、入选标准、地理分布以及不良事件（Adverse Events）监测与报告计划。该分析有助于明晰当前已注册LTFU研究的设计模式，并为进一步优化提供思路。最显著的发现是，不同LTFU研究在安全性结局的监测与报告方面缺乏统一性。对基因疗法LTFU研究的结果报告进行标准化和（或）协调化，有望提升其科学价值。制定更完善的指导原则和创新性方法，将有助于推动LTFU研究的最佳实践，助力实现全面评估基因疗法产品长期受益-风险（Benefit-Risk）特征的承诺。