综述：儿科物理治疗中的患者报告结局：范围综述与证据图谱

《Journal of Patient-Reported Outcomes》：Patient reported outcomes in pediatric physical therapy: a scoping review and evidence map

本综述系统梳理了近十年儿科物理治疗（PPT）领域中患者报告结局（PRO）与测量工具（PROM）的应用现状。研究发现PPT领域存在PRO术语不统一、PROM使用过度分散（共识别出168个PRO可归类为40个独特概念，使用了158种PROM）的问题，这严重阻碍了标准化实施。作者强调，尽管患者群体异质性强，但核心PRO（如"功能状态-活动与参与"和"症状状态"）在不同诊断间高度重叠。为此，文章强烈建议开发一套适用于PPT日常实践与研究的通用PRO（PROM）核心套装，以促进数据可比性，推动以患者为中心的个性化医疗。

　　

引言：关注患儿声音的物理治疗

儿科物理治疗（PPT）的核心目标是解决与运动相关的问题，帮助儿童在家庭、学校及社区环境中实现独立功能和主动参与的最大潜能。传统上，临床测量如移动能力和运动技能备受重视，但这些指标并未全面涵盖儿童及其照护者对健康的多维视角。美国物理治疗协会指南强调，应依据国际功能、残疾和健康分类（ICF）框架进行全面评估。患者报告结局（PRO）作为直接源于患者（或代理人）的报告，无需医护人员解读，能有效捕捉其健康感知、功能状态及生活质量，正日益成为提升以患者为中心护理的关键工具。患者报告结局测量工具（PROM）则是量化这些结局的载体。

方法学：系统梳理证据图谱

本研究严格遵循范围综述的首选报告项目（PRISMA-ScR）清单进行操作。研究人员系统检索了2013年至2023年间Medline数据库的文献，聚焦于4-17岁存在身体功能限制的儿童，干预措施需与PPT或运动疗法相关，并且报告了PRO或使用了PROM（自评或代理评价）。最终纳入172项研究，涉及11,769名患者。诊断被归类为肌肉骨骼、神经系统、胃肠/内分泌/血液、心血管/呼吸、肿瘤及心理健康六大类，其中慢性疾病（如脑性瘫痪）占主导。PRO从原文中逐字提取，并依据ICF和患者报告结局测量信息系统（PROMIS^?）概念框架进行归类，最终整合到Alonso与Valderas模型中进行可视化呈现，形成证据图谱。

结果揭示：PRO与PROM的“碎片化”景观

分析显示，172项研究共报告了168个PRO，这些PRO可被归纳为40个独特的概念。最常测量的PRO集中在疼痛（14.8%）、总体生活质量（12.1%）、一般任务与需求（7.6%）以及神经肌肉骨骼与运动相关功能（7.6%）等领域。在Alonso与Valderas模型中，大部分PRO归属于“功能状态-活动与参与”（28.6%）和“症状状态”（22.4%）两大类。证据图谱清晰地表明，如“总体生活质量”、“功能状态-心理健康”和“症状状态”等PRO分类在所有诊断组中均有测量，凸显了跨诊断的共性需求。特别值得注意的是，目标达成（例如通过目标达成标度GAS或加拿大作业绩效测量COPM评估）在慢性疾病患儿的管理中频繁出现，这体现了PPT对个体化干预的重视。

然而，繁荣的背后是巨大的挑战：研究共使用了158种不同的PROM来测量这40个PRO，平均每个PRO有多达17.4种不同的测量工具“竞相衡量”，例如，仅“疼痛”一个PRO就用了77种不同的PROM。在这些PROM中，58.2%为通用型，41.8%为疾病特异性。这种PROM的极度分散化，加上PRO术语的多样性（例如，“日常生活活动”、“活动限制”、“移动能力”常指向相似的功能概念），严重阻碍了数据的比较、标准化以及PROM在临床的顺利实施。

讨论与展望：走向和谐的核心套装

术语的异质性和PROM的泛滥是当前PPT领域面临的核心问题。许多疾病特异性PROM其实测量的是共通的通用型PRO概念。这种“重复造轮子”的现象不仅增加了患者负担，也使得不同研究甚至不同疾病间的结果难以比较。因此，国际上的专家工作组越来越倾向于优先使用通用型PROM核心套装，仅在必要时辅以疾病特异性PROM作为补充。

基于本研究绘制的“证据图谱”和揭示的问题，作者强烈呼吁在PPT领域进行PRO和PROM的协调与标准化。其核心建议是：开发一个国际公认的、适用于PPT日常实践和研究的通用PRO（PROM）核心套装。这套核心套装应通过利益相关者（包括患者、家属、物理治疗师、研究人员和PRO专家）的共同参与来确定，确保其内容效力和临床相关性。随后，再根据预设标准（如成本、可用性、心理测量特性）筛选出最合适的PROM工具。此举将极大促进数据在诊断内和诊断间的可比性，最终助力于实现真正个性化的、以患者为中心的儿科康复服务。

结论：化繁为简，聚焦核心

本综述揭示了PPT领域PRO和PROM使用的显著异质性与分散性。解决这一问题的关键在于 harmonization（协调）——通过建立通用的核心结局集和测量工具套装，化繁为简。这不仅能提升临床决策和研究的质量，更是深化以患者为中心护理理念的必由之路。本研究为此项重要工作提供了坚实的证据基础和清晰的行动路线图。