推动低收入和中等收入国家（LMIC）低风险及中等风险儿童横纹肌肉瘤治疗的进展：来自巴基斯坦一家癌症中心的诊疗成果

儿童低中危横纹肌肉瘤生存率及治疗挑战研究：巴基斯坦回顾性分析显示低危患者3年OS达92.9%，中危组70.6%，主要死因包括败血症和疾病进展，治疗放弃率达23%，需加强LMIC医疗支持。

　　

摘要 通俗语言总结

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儿童横纹肌肉瘤（RMS）是儿童中最常见的软组织肉瘤。在巴基斯坦等低收入和中等收入国家（LMIC），RMS的诊断和治疗存在诸多挑战，这可能导致较差的治疗结果。本研究回顾性分析了2017年1月1日至2022年1月1日期间在巴基斯坦一家三级癌症中心收治的低风险和中等风险RMS患者的情况。治疗遵循儿童肿瘤组（COG）研究AST0331和AST1431的标准方案，未使用维持化疗。共有48名患者符合生存分析的条件。最常见的肿瘤发生部位为脑膜旁组织（31.3%）。14名低风险患者的3年总生存率为92.9%，34名中等风险患者的3年总生存率为70.6%。11名患者死亡（约23%：3例死于败血症，8例因疾病进展/复发），11名患者放弃治疗（23%），16名患者出现疾病进展，3名患者复发。该队列中中等风险RMS患者占多数，其3年总生存率接近高收入国家水平，但无进展生存期（PFS）和无事件生存期（EFS）较低。败血症相关死亡、治疗放弃和营养不良仍然是主要挑战。

通俗语言总结本研究回顾了2017年至2022年间巴基斯坦一家癌症中心收治的横纹肌肉瘤（RMS）患儿的医疗记录，重点关注按照国际标准接受治疗且未使用维持化疗的低风险和中等风险病例。在48名患者中，14名低风险患者的3年总生存率为92.9%，34名中等风险患者的3年总生存率为70.6%。研究指出，败血症相关死亡、治疗放弃和营养不良影响了治疗结果。尽管存在这些问题，3年总生存率仍接近高收入国家水平，但无进展生存期和无事件生存期较低。研究强调需要改善低收入和中等收入国家的医疗支持以应对这些挑战。

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