中国治疗相关急性髓系白血病患者的特征及预后分析

《Science China-Life Sciences》：The characteristics and prognostic analysis of therapy-related acute myeloid leukemia patients in China

t-AML预后因素及NTCTH评分系统研究：中国多中心228例t-AML分析显示NPM1突变、CBF融合基因及异基因移植与更好生存相关，TP53突变为风险因素，建立NTCTH评分系统用于预后分层。

　　

摘要

我们的首要目标是探索中国多中心样本中治疗相关急性髓系白血病（t-AML）的特征和预后因素。我们分析了来自中国14个中心的228名t-AML患者。t-AML诊断时的中位年龄为52岁（范围：1.3–89岁），中位潜伏期为45.8个月（19.2–142.8个月）。150名（65.8%）患者获得了下一代测序（NGS）结果。所有t-AML患者的总生存率（OS）和无病生存率分别为58.3%和63.7%。在t-AML患者中，NPM1突变（85.0% vs 54.4%，P=0.01）、核心结合因子（CBF）（RUNX1/RUNX1T1 和 CBFβ/MYH11）（70.7% vs 55.1%，P=0.03）以及异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）（86.0% vs 67.9%，P=0.02）与显著更好的生存率相关；而2022年ELN中等不良风险组的生存率低于良好风险组（55.9% vs 73.1%，P=0.02）。在多变量分析中，NPM1突变、CBF t-AML、初次肿瘤缓解、白细胞计数≤15×10⁹ L^?1、一个疗程后的完全缓解（CRc）和allo-HSCT与良好的生存率相关。关于NGS分子分析，除了NPM1对生存率的积极影响外，我们的研究还发现TP53突变是一个与较差生存率相关的风险因素（40.0% vs 66.6%，P=0.03，HR=2.64）。我们为接受NGS检测的患者开发了一个预后评分系统，该系统包括临床和分子特征，称为NTCTH（NPM1（HR=0.16）、TP53（HR=3.45）、CBF t-AML（HR=0.09）、第一疗程强化诱导治疗方案（HR=0.24）和allo-HSCT（HR=0.36）。我们的研究首次在中国多个中心的大样本中揭示了t-AML的预后因素，并发现NPM1和CBF t-AML与更好的生存率相关，而TP53与较差的生存率相关。