耐药性癫痫患者的特征、治疗途径及经济负担：意大利引入cenobamate后的真实世界分析

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《Epilepsia》：Characteristics, therapeutic pathway and the economic burden of patients with drug-resistant epilepsy: A real-world analysis following the introduction of cenobamate in Italy

【字体：大中小】 时间：2025年10月26日 来源：Epilepsia 6.6

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　　药物难治性癫痫（DRE）占意大利局灶性癫痫患者的41%，本研究通过意大利行政健康数据库分析了cenobamate的临床应用及经济影响。结果显示，cenobamate组治疗持续率达69.6%，较未治疗组（49.3%）显著提高，且药物相关成本增加但住院费用降低-€679（p<0.05），住院率和专科访问次数减少。研究证实cenobamate可改善DRE患者治疗依从性并降低医疗资源消耗，尽管存在药物成本上升的问题，但整体医疗效率提升。

　　近年来，癫痫作为一种常见的慢性神经系统疾病，对全球数亿人的健康和生活质量产生了深远影响。在意大利，这一问题同样突出，其中约三分之一的癫痫患者面临药物耐受性癫痫（Drug-Resistant Epilepsy, DRE）的挑战。DRE是指即使使用了两种耐受良好的抗癫痫药物（Antiseizure Medications, ASMs），仍无法有效控制癫痫发作的患者群体。这类患者通常需要更复杂的治疗方案，包括联合用药，以达到更好的癫痫控制效果。然而，治疗DRE不仅对患者个体而言具有挑战性，也给国家卫生系统带来了沉重的经济负担。

在这样的背景下，cenobamate作为一种新型抗癫痫药物，于2022年获得意大利药品管理局（AIFA）的报销批准，成为治疗DRE的重要选择之一。该药物的临床试验显示，每日剂量100至400毫克的cenobamate能够显著降低癫痫发作频率，特别是在长期发作且基础发作频率较高的患者中。随着cenobamate的引入，意大利的临床实践开始发生变化，尤其是在治疗策略和药物选择方面。本研究旨在通过回顾性观察分析，探讨cenobamate在意大利真实世界中的使用情况，包括其对患者群体特征、治疗模式、医疗资源使用及直接医疗成本的影响。

研究采用意大利多个机构的行政医疗数据库，涵盖约1200万人口，时间跨度从2009年1月至2024年5月。通过这些数据，研究者识别并筛选出符合特定标准的患者群体，包括所有癫痫患者、接受cenobamate治疗的患者以及符合治疗条件但未接受该药物治疗的患者。研究重点分析了患者的年龄、性别、共病情况、药物使用情况、医疗资源消耗和相关直接成本。通过比较不同组别之间的差异，研究评估了cenobamate在改善癫痫控制、减少医疗资源消耗和优化治疗方案方面的潜在价值。

研究结果显示，在3950名患有局灶性癫痫的患者中，有1577名（约41%）被诊断为DRE。其中，有545名患者接受了cenobamate治疗，而其余1032名则符合治疗条件但未接受该药物。与未接受治疗的患者相比，接受cenobamate治疗的患者普遍年轻，且共病负担较轻。这可能与医生在新药刚进入临床时倾向于优先选择风险较低的患者有关，以评估其耐受性和疗效，特别是在长期安全数据尚未完全成熟的情况下。

在治疗模式方面，研究发现cenobamate的使用趋势呈现逐步提前的特点。在早期接受治疗的患者中，平均需要经历八种不同的抗癫痫药物，而随着药物的普及，这一数字逐渐下降。例如，在2022年6月至2024年9月的第四批患者中，平均仅使用了四种药物便开始接受cenobamate治疗。这种趋势反映了临床医生对cenobamate疗效和安全性的逐渐认可，以及在治疗路径中对其应用的更加积极的态度。同时，该药物在治疗过程中表现出较高的治疗依从性，12个月的治疗持续率达到了69.6%，显著高于未接受治疗的患者（49.3%）。

此外，研究还发现，接受cenobamate治疗的患者在医疗资源使用方面表现出了明显的优势。与未接受治疗的患者相比，他们所需的住院次数和专科门诊服务明显减少。这不仅有助于降低医疗负担，还可能改善患者的生活质量，减少因频繁就医带来的不便和心理压力。尽管cenobamate的药物成本略高于未接受治疗的患者，但总体医疗成本并未显著增加，反而在住院费用方面出现了明显的下降。这一结果表明，尽管药物本身可能带来一定的经济负担，但其在减少其他昂贵医疗资源消耗方面的效果，可能在整体上提升了医疗资源的利用效率。

在药物使用模式方面，研究进一步分析了cenobamate与其他新型抗癫痫药物（如brivaracetam、perampanel和lacosamide）的使用顺序。结果显示，cenobamate在治疗序列中通常被更早使用，尤其是在接受过较少治疗的患者中。这种使用顺序的变化，不仅反映了医生对药物疗效的信心增强，也体现了在治疗策略上的调整。与这些药物相比，cenobamate具有更广泛的疗效，其在临床试验中显示出高达64%至80%的癫痫发作减少率，且在某些情况下，其癫痫缓解率高于其他辅助治疗药物。这种疗效优势，使其成为治疗DRE的优选药物之一。

然而，研究也指出了一些局限性。由于数据来源于行政医疗数据库，可能存在信息不完整的问题。例如，初级医疗服务和完整的共病历史未能被纳入分析，而治疗决策背后的理由也无法全面了解。此外，研究对象主要为住院患者，这可能使样本偏向于更严重的癫痫病例，从而影响结果的普遍适用性。因此，在解读研究结果时，需注意这些因素可能带来的偏差。

综上所述，cenobamate在意大利的真实世界应用中展现出了积极的临床和经济效应。它不仅能够改善癫痫控制，还能够减少医疗资源的使用，提高治疗依从性，并在一定程度上优化治疗方案。尽管其药物成本较高，但总体医疗成本的降低表明其在提高医疗资源使用效率方面具有重要价值。随着更多临床数据的积累和医生对其使用经验的增加，cenobamate有望在更广泛的患者群体中发挥更大的作用。未来的研究应进一步探讨其长期疗效和经济影响，特别是在老年患者和共病负担较重的患者中的应用潜力。

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