闭环系统对1型糖尿病患儿家庭生活质量的影响：一项全国家庭调查的多维度分析

《Diabetes & Metabolism》：Patient-reported outcome measures (PROMs) are differently associated with treatment modalities, household income, and diabetes-related events in children with type 1 diabetes, their mothers, and their fathers: a French nationwide survey

本研究针对1型糖尿病患儿家庭生活质量评估存在选择偏倚的现状，通过法国全国性横断面调查（n=1593），首次同步比较闭环系统（CL）与开放环路（OL）/每日多次注射（MDI）对患儿、父母生活质量的差异化影响。研究发现CL可显著改善父母糖尿病相关生活质量（DQOLY）并减少管理时间，且家庭收入、HbA1cc等社会经济与临床因素对生活质量存在群体特异性影响，为个体化糖尿病管理策略提供了实证依据。

　　

对于患有1型糖尿病（T1D）的儿童及其家庭而言，日常的血糖管理不仅是一场持久的生理战役，更是一场心理消耗战。近年来，糖尿病技术尤其是混合闭环系统（CL）的发展，为改善血糖控制带来了革命性突破。大量随机对照试验（RCT）证实，CL系统能显著提升儿童和成人的血糖控制水平。然而，当焦点转向患者报告结局（PROMs），如生活质量（QoL）、疾病负担、糖尿病相关痛苦和睡眠质量时，研究结果却变得复杂且不一致。尤其值得注意的是，父母与其患有T1D的子女对生活质量和治疗负担的感知可能存在差异。以往的研究多局限于精心设计的RCT或“单臂”真实世界研究，这些研究通常涉及经过严格筛选、动机强烈的家庭，且多集中在专科医疗中心，其结论难以直接推广到更广泛的、多样化的真实世界人群。是否存在一种可能，能够在更接近日常临床实践的环境中，全面评估CL系统对T1D患儿整个家庭（包括母亲、父亲以及孩子本人）生活质量的真实影响？这正是法国研究人员试图通过一项全国性大规模调查来回答的核心问题。

为了填补这一研究空白，由Emmanuelle Labarre和Régis Coutant等人领导的研究团队，在2024年进行了一项基于法国全国人口的横断面研究。该研究旨在基于真实世界条件，比较使用不同胰岛素治疗方式——包括每日多次注射（MDI）、开放环路（OL）、低血糖暂停（LGS）泵和闭环系统（CL）——的T1D患儿的母亲、父亲及8岁以上患儿的生活质量及其他患者报告结局，同时控制潜在的混杂变量。这项研究的结果发表在《Diabetes》杂志上，为理解技术介入对糖尿病家庭心理社会层面的影响提供了宝贵的新视角。

研究人员开展这项研究主要依托几个关键方法。首先，研究通过法国全国家庭协会“Familles AJD”进行全国范围的线上问卷招募，最大限度地减少了因中心效应导致的选择偏倚。其次，研究纳入了1593份有效问卷（1093份来自母亲，242份来自父亲，258份来自>8岁的患儿），构成了一个具有代表性的样本。在技术方法上，研究采用了六种经过验证的问卷工具来系统评估多个维度的患者报告结局，包括：使用糖尿病特异性生活质量量表简版（DQOLY-SF）评估糖尿病相关生活质量；使用父母-糖尿病问题领域-青少年版（P-PAID-T）评估照顾者的糖尿病相关痛苦；使用糖尿病特异性生活质量量表中的饮食限制子量表（DSQOL）评估饮食相关生活质量；使用广泛性焦虑障碍量表（GAD-7）评估焦虑水平；使用自制的时间与糖尿病及其治疗量表（TDT）评估糖尿病管理时间投入；使用匹兹堡睡眠质量指数（PSQI）评估照顾者的睡眠质量。最后，研究运用了多变量回归分析来厘清治疗方式与其他因素（如年龄、家庭收入、HbA1c、糖尿病急性并发症史等）对各项结局指标的独立影响。

3.1. T1D患儿及家庭的社会人口学特征

研究共收集了1239名糖尿病患儿的数据。患儿平均年龄为11.3 ± 4.0岁，平均糖尿病病程为4.7 ± 3.8年。在治疗方式分布上，17.9%使用MDI，40.7%使用OL，12.6%使用LGS，29%使用CL。值得注意的是，CL组的糖化血红蛋白（HbA1c）水平显著低于其他治疗组（7.3 ± 0.6% vs. 7.7 ± 1.0%, P < 0.05）。这些基线特征在不同应答者类别（母亲、父亲、孩子）间相似，表明不存在基于应答者的选择偏倚。

3.2. 不同应答者类别和治疗方式的生活质量评分

分析结果显示，母亲在DQOLY、P-PAID-T、DSQOL、GAD-7和PSQI问卷上的得分均高于父亲和患儿，表明母亲的生活质量更低、痛苦和焦虑程度更高。在管理时间（TDT）上，患儿得分最高，其次是母亲，父亲得分最低。在不同治疗方式的比较中，对于父母而言，CL在DQOLY、P-PAID、DSQOL和TDT上的得分均显著低于至少一种其他治疗方式（OL或MDI），表明CL能改善父母的生活质量、减轻糖尿病痛苦和饮食困扰，并减少管理时间投入。然而，对于患儿而言，CL并未在任何问卷得分上显示出优于其他治疗方式的显著差异。此外，CL对父母的焦虑水平（GAD-7）和睡眠质量（PSQI）均无显著改善作用。

3.3. 基于多变量分析的生活质量评分决定因素

多变量回归分析进一步证实了上述发现，并揭示了其他独立影响因素。对于糖尿病相关生活质量（DQOLY）和糖尿病痛苦（P-PAID-T），CL的使用相比于OL和MDI，与父母生活质量的改善独立相关。在患儿中，CL仅相比于OL显示出优势。其他显著相关的因素包括：较高的家庭收入与所有应答者（母亲、父亲、孩子）更好的DQOLY相关；患儿年龄增长与父母更好的DQOLY相关；较高的当前HbA1c水平和过去一年的糖尿病酮症酸中毒（DKA）史与母亲较差的DQOLY相关；而过去一年的严重低血糖史则与患儿较差的DQOLY相关。对于饮食相关生活质量（DSQOL），CL的使用与父母（而非患儿）的改善相关。碳水化合物计数和患儿年龄增长也是改善因素。对于糖尿病管理时间（TDT），CL的使用同样与父母（而非患儿）的时间减少相关。较高的HbA1c、严重低血糖和DKA史与母亲更多的管理时间相关。对于焦虑（GAD-7）和睡眠质量（PSQI），治疗方式均无显著影响，但患儿年龄增长、参与俱乐部运动、较高的家庭收入与较低的焦虑水平相关；而较高的HbA1c和严重低血糖史则与较高的焦虑水平相关。

3.4. 家庭内部评分的一致性

研究还发现，母亲、父亲和孩子的相应评分在家庭内部具有相关性，表明家庭成员之间对生活质量的感知没有显著分歧。单亲家庭与其他家庭之间的反应也无显著差异。

本研究通过大规模全国性调查，清晰地描绘了闭环系统（CL）在真实世界中对1型糖尿病（T1D）患儿家庭生活质量影响的差异化图景。主要结论是：CL系统在改善血糖控制（HbA1c）的同时，能显著提升父母群体的糖尿病相关生活质量（DQOLY）、减轻其糖尿病痛苦（P-PAID）、改善饮食相关生活质量（DSQOL）并减少日常糖尿病管理的时间投入（TDT）。然而，这种积极影响在患儿群体中较为有限，CL仅在与开放环路（OL）相比时显示出生活质量的优势，并且未能减少患儿自身感知的管理时间。更重要的是，CL未能改善任何家庭成员（父母或孩子）的焦虑水平（GAD-7）或父母的睡眠质量（PSQI）。

研究的讨论部分深刻揭示了影响T1D家庭生活质量的多维度因素。首先，它强调了在评估糖尿病技术价值时，采纳多视角（母亲、父亲、孩子）的重要性，因为不同家庭成员的需求和感受存在差异。母亲 consistently 报告了更低的生活质量，承担了更重的管理负担，且其生活质量更容易受到血糖控制水平（HbA1c）和急性并发症（如DKA和严重低血糖）的影响。而患儿的生活质量则对低血糖事件更为敏感。其次，尽管法国的医疗系统为糖尿病管理提供了全面的经济支持，但社会经济因素，特别是家庭收入，依然独立且显著地影响着所有家庭成员的生活质量。这表明除了技术接入壁垒外，潜在的社会支持和不平等因素仍在发挥作用。最后，该研究指出，即使采用了先进的CL技术，焦虑和睡眠问题仍然是T1D家庭管理中未被满足的关键需求，这为未来的技术改进和心理支持干预指明了方向。

这项研究的重要意义在于，它超越了传统的仅关注血糖指标的评估模式，首次在人口层面系统地比较了CL对T1D患儿核心家庭成员心理社会结局的差异化影响。其研究结果强调，成功的糖尿病管理策略必须是“以家庭为中心”和“个体化”的，需要同时考虑治疗技术、临床结局（如HbA1c和急性并发症）、以及家庭内部角色和社会经济背景等因素。这些发现对于临床医生制定更全面、更具同情心的护理计划，对于政策制定者优化资源配置，以及对于技术开发者设计下一代更能缓解用户焦虑、改善睡眠的糖尿病管理设备，都提供了极具价值的实证依据。