将改良的Rankin量表（mRS）应用于生活质量（AQoL）评估中

《Quality of Life Research》：Mapping the modified rankin scale (mRS) onto the assessment of quality of life (AQoL) utilities

本研究基于AVERT试验数据，采用七种经济模型（OLS、MM估计器、GLM、GAM等）建立改良Rankin量表（mRS）与生活质量量表AQoL-4D的映射关系，通过五折交叉验证确定最优模型为MM估计器（MAE=0.1364），为脑卒中干预的经济评价提供新方法。

　　

摘要

背景

经济评估需要基于偏好的测量方法（PBM）的数据来计算质量调整生命年（QALY）。临床试验通常不收集这些数据，这促使人们开发了相应的映射技术。其中一种用于测量生活质量的工具是生活质量评估-4D（AQoL-4D），而在中风试验中广泛使用的评估全球残疾程度的工具是改良Rankin量表（mRS）。因此，将mRS评分与健康相关生活质量（HRQoL）（如AQoL-4D）联系起来的映射技术对于从事中风研究的卫生经济学家来说非常有用。

方法

数据来源于AVERT试验（一项关于中风后早期康复的实用、前瞻性、平行组、多中心、国际性的随机对照试验）。共使用了七种计量经济模型将mRS评分映射到AQoL-4D上：普通最小二乘法（OLS）、稳健的MM估计器、广义线性模型（GLM）、广义加性模型（GAM）、基于贝塔的混合模型（betamix）、Tobit模型以及调整后的受限因变量混合模型（aldvmm）。为了评估内部有效性，进行了五折内部交叉验证。模型性能通过一系列拟合优度指标进行评估。

结果

最终开发出了四种模型：模型1a：以mRS评分、年龄和性别作为关键预测变量；模型1b：模型1a去除了年龄和性别作为预测变量；模型2a：以mRS评分、年龄和性别的二进制变量组合作为关键预测变量；模型2b：模型2a去除了年龄和性别的影响作为预测变量。在整体样本中，稳健的MM估计器是首选的映射算法，其在交叉验证中的平均绝对误差最小（模型2a为0.1368，模型2b为0.1364），这一结果被认为是可接受的。

结论

所开发的映射算法使得可以对已收集mRS数据的中风患者干预措施进行成本-效用分析。该映射算法的可用性将有助于在未来仅使用mRS数据时对中风干预措施进行经济评估。

背景

经济评估需要基于偏好的测量方法（PBM）的数据来计算质量调整生命年（QALY）。临床试验往往不收集这些数据，这促使人们开发了相应的映射技术。其中一种用于测量生活质量的工具是生活质量评估-4D（AQoL-4D），而在中风试验中广泛使用的评估全球残疾程度的工具是改良Rankin量表（mRS）。因此，将mRS评分与健康相关生活质量（HRQoL）（如AQoL-4D）联系起来的映射技术对于从事中风研究的卫生经济学家来说非常有用。

方法

数据来源于AVERT试验（一项关于中风后早期康复的实用、前瞻性、平行组、多中心、国际性的随机对照试验）。共使用了七种计量经济模型将mRS评分映射到AQoL-4D上：普通最小二乘法（OLS）、稳健的MM估计器、广义线性模型（GLM）、广义加性模型（GAM）、基于贝塔的混合模型（betamix）、Tobit模型以及调整后的受限因变量混合模型（aldvmm）。为了评估内部有效性，进行了五折内部交叉验证。模型性能通过一系列拟合优度指标进行评估。

结果

最终开发出了四种模型：模型1a：以mRS评分、年龄和性别作为关键预测变量；模型1b：模型1a去除了年龄和性别作为预测变量；模型2a：以mRS评分、年龄和性别的二进制变量组合作为关键预测变量；模型2b：模型2a去除了年龄和性别的影响作为预测变量。在整体样本中，稳健的MM估计器是首选的映射算法，其在交叉验证中的平均绝对误差最小（模型2a为0.1368，模型2b为0.1364），这一结果被认为是可接受的。

结论

所开发的映射算法使得可以对已收集mRS数据的中风患者干预措施进行成本-效用分析。该映射算法的可用性将有助于在未来仅使用mRS数据时对中风干预措施进行经济评估。